Roma – L’endocrinologia si occupa di malattie dai numeri imponenti, come il diabete, ma anche di forme dai numeri esigui come le malattie rare o rarissime, talvolta complicate come quelle ipofisarie. Ai lavori del 39° Congresso Nazionale della Società Italiana di Endocrinologia (SIE) che si è svolto a Roma, un ampio spazio è stato dedicato proprio a questo tema importante e delicato, con due Simposi, di cui uno promosso da SIE insieme alla Società Italiana di Endocrinologia e Diabetologia Pediatrica, l’altro che ha passato in rassegna tutti gli aspetti legati alla prescrizione dei nuovi farmaci utilizzati, in anni recenti, per il trattamento di patologie ipofisarie come l’acromegalia.

Malattia rara, poco nota e a lenta evoluzione, l’acromegalia è dovuta a un tumore benigno della ghiandola ipofisaria responsabile dell’eccessiva e prolungata secrezione di ormone della crescita (GH). La sintomatologia, spesso trascurata in fase iniziale, tanto che la diagnosi può essere molto tardiva, è caratterizzata da un ingrossamento, in lunghezza e larghezza, delle ossa delle mani, dei piedi e del volto e dall’aumento di volume di alcuni organi interni, a cui si associano importanti complicanze.

L’acromegalia è considerata una malattia rara sebbene in Italia, con un’incidenza di 5-6 nuovi casi all’anno e una prevalenza di 60-70 casi per milione di abitanti, colpisca alcune migliaia di persone, riducendo loro l’aspettativa e la qualità di vita.

Meno della metà (45%) dei pazienti acromegalici non raggiunge il controllo della malattia con le terapie tradizionali: di recente, tuttavia, si è registrata una vera e propria rivoluzione sia nel modo di valutare il paziente, consentendo una più tempestiva identificazione della patologia e un precoce intervento sui sintomi prima che si aggravino, sia per l’arrivo sulla scena di terapie molto avanzate con farmaci di nuovissima generazione, efficaci e assai ben tollerati, che permettono di tenere sotto controllo i sintomi e consentono ai pazienti di ritornare alla normale quotidianità.

“Lo scenario delle opzioni terapeutiche per il trattamento delle patologie rare si sta ampliando e nuove importanti opportunità si aprono per i pazienti affetti da acromegalia, tutto questo grazie soprattutto all’enorme impulso dato dai nuovi farmaci che hanno fornito la possibilità di offrire ai pazienti affetti da acromegalia decisivi momenti di cura”, ha commentato Andrea Lenzi, Presidente SIE. “Attualmente, per questa patologia abbiamo 2-3 linee di farmaci che sono applicabili in successione o nei casi in cui vi sia resistenza ad uno di essi. Sono disponibili farmaci di prima linea, ormai ben conosciuti dall’endocrinologo, e farmaci di seconda linea, che possono essere impiegati nei casi in cui il paziente diventi resistente a quelli di prima linea, o se il farmaco di prima linea non sia è adeguato o sufficientemente flessibile. I farmaci di ultima generazione, in particolare, sono assai maneggevoli ed efficaci”.

Leggi l'articolo di approfondimento di OMaR sul 39° Congresso Nazionale della Società Italiana di Endocrinologia.