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Il mieloma multiplo (MM) è un tumore del midollo osseo, più frequente negli uomini che nelle donne, e si presenta nella larga maggioranza dei casi dopo i 60 anni. La malattia è causata dal danneggiamento del DNA di alcune plasmacellule, cellule immunitarie che hanno la funzione di produrre anticorpi e difenderci dalle infezioni. Le cellule del mieloma sono caratterizzate dalla produzione in eccesso di un anticorpo, noto come paraproteina o Componente M, che viene rilevato nel siero del paziente e facilita la diagnosi. Inoltre, viene prodotta anche una grande quantità di citochine, segnali dell’infiammazione, che possono interferire con la formazione delle altre cellule del sangue o con la sintesi di osteoclasti, le cellule dell’osso, innescando fragilità e fratture ossee tipiche di questa forma tumorale.

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Daratumumab, secondo uno studio di fase II SIRIUS, appena pubblicato su The Lancet, avrebbe dimostrato di possedere un’attività clinica sostanziale e di essere ben tollerato nei pazienti con mieloma multiplo già trattati con almeno tre terapie (e con una mediana di cinque).

PORTO ALEGRE (BRASILE) - All'interno del Sistema Sanitario Unificato brasiliano (SUS), i Centri di Riferimento sono strutture di assistenza che forniscono servizi specializzati. Un gruppo di ricercatori ha valutato l'efficacia delle cure fornite ai pazienti con mieloma multiplo in una di queste cliniche specializzate (l'Hospital de Clínicas di Porto Alegre, Centro di Riferimento per il mieloma multiplo) e ha confrontato la loro qualità di vita con quella dei pazienti trattati in strutture non specializzate. I risultati dello studio sono stati pubblicati sulla rivista BMC Health Services Research.

Per la prima volta, un’immunoterapia cellulare con linfociti T geneticamente modificati in modo da esprimere un recettore chimerico (CAR) capace di riconoscere antigeni tumorali (CAR t-cells) ha portato all’eradicazione della malattia in un paziente affetto da mieloma multiplo in stadio avanzato.

Su pazienti con mieloma multiplo di nuova diagnosi, il trattamento standard con melfalan ad alto dosaggio più il trapianto autologo di cellule staminali si è associato a una sopravvivenza libera da progressione (PFS) e una sopravvivenza globale (OS) superiori rispetto al trattamento con la chemioterapia (ciclofosfamide e desametasone) più lenalidomide. E’ quanto emerge da uno studio multicentrico internazionale pubblicato da poco su The Lancet Oncology.

L’anticorpo monoclonale elotuzumab in combinazione con la terapia standard, rappresentata da lenalidomide e desametasone, ha dimostrato nei pazienti con mieloma multiplo recidivato, una sicurezza accettabile e un’efficacia che sembra essere migliore di quella osservata in precedenza con i soli lenalidomide e desametasone. Il dato arriva da uno studio randomizzato di fase Ib/II da poco pubblicato online su The Lancet Hematology.

Takeda Pharmaceutical Company Limited ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) ha approvato Ixazomib in capsule, il primo e unico inibitore orale del proteasoma, indicato in combinazione con lenalidomide e desametasone, per il trattamento dei pazienti colpiti da mieloma multiplo già sottoposti ad almeno una terapia. Il farmaco (nome commerciale NINLARO®) si presenta come compressa a somministrazione monosettimanale.

Roma – Rari e molto aggressivi e con un forte bisogno di terapie innovative in grado di prolungare la sopravvivenza dei pazienti. Sono il mieloma multiplo, un tumore definito “incurabile” perché spesso resistente alle terapie, e la leucemia linfoblastica acuta (LLA), una neoplasia per cui la prognosi nell’età adulta è ancora largamente insufficiente. Nonostante siano due tra le neoplasie ematologiche più temute permane una scarsa visibilità mediatica su questi tumori.

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