Si tratta del primo trattamento autorizzato dalla FDA per i pazienti con tumore in fase metastatica. A breve dovrebbe arrivare anche il parere del CHMP europeo
La Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha recentemente approvato l'impiego del farmaco avelumab (20mg/ml) per il trattamento del carcinoma a cellule di Merkel (MCC) in fase metastatica, sia in pazienti adulti che in pazienti pediatrici con almeno 12 anni d'età. L'indicazione è stata autorizzata dalla FDA tramite revisione accelerata, per cui l'approvazione è subordinata alla verifica dei benefici del farmaco in ulteriori studi di conferma. Avelumab è un'immunoterapia per uso endovenoso sviluppata in collaborazione da Merck e Pfizer. Negli USA verrà commercializzata con il marchio Bavencio®.
Il carcinoma a cellule di Merkel (MCC) metastatico è un tumore raro e aggressivo della pelle, con meno meno del 20% dei pazienti che riesce a sopravvivere per più di cinque anni dal momento della diagnosi. Avelumab è un anticorpo monoclonale umano anti-PD-L1, ed è progettato per coinvolgere potenzialmente sia il sistema immunitario adattivo che quello innato. Il farmaco agisce impedendo alle cellule tumorali di sfuttare la proteina PD-L1 (Programmed Death-Ligand 1) per proteggersi dai globuli bianchi, in particolar modo dai linfociti T. In tal modo, avelumab stimola la risposta del sistema immunitario contro il cancro.
L'efficacia e la sicurezza di avelumab sono state dimostrate nello studio JAVELIN Merkel 200, un trial a braccio singolo e in aperto condotto su 88 pazienti con MCC metastatico, istologicamente confermato, in cui malattia era progredita durante o dopo la chemioterapia. Il 65% dei partecipanti aveva ricevuto una precedente terapia anticancro per MCC metastatico, mentre il 35% era già stato sottoposto a due o più terapie.
Il tasso di risposta globale (ORR) è stato del 33% (95% intervallo di confidenza [CI]: 23,3-43,8%). L'11% dei pazienti ha sperimentato una risposta completa (95% CI: 6,6-19,9%), mentre il 22% ha sperimentato una risposta parziale (95% CI: 13,5-31,7%). Le risposte tumorali sono state durevoli, con l'86% delle risposte che si sono protratte per almeno 6 mesi (n = 25) e il 45% per almeno 12 mesi (n = 13). Nello studio, la durata della risposta ha oscillato tra i 2,8 e i 23,3 mesi.
Gli effetti collaterali più frequenti (riscontrati in almeno il 20% dei pazienti) sono stati stanchezza (50%), dolore muscolo-scheletrico (32%), diarrea (23%), nausea (22%) e reazioni correlate alla procedura d'infusione (22%), tra cui rash cutaneo (22%), diminuzione dell'appetito (20%) ed edema periferico (20%). Le avvertenze relative ad avelumab includono reazioni avverse immuno-mediate (polmonite, epatite, colite, endocrinopatia, nefrite, disfunzioni renali, ecc.) o correlate all'infusione, oltre a tossicità embrio-fetale.
"Al centro di questa approvazione della FDA c'è il nostro sforzo di fare una differenza significativa per i pazienti con tumori difficili da trattare come il carcinoma metastatico a cellule di Merkel", ha dichiarato Belén Garijo, CEO Healthcare e Membro del Consiglio Esecutivo di Merck. "Il viaggio di Bavencio ha incluso anni di duro lavoro, da parte degli scienziati che hanno scoperto la molecola nei nostri laboratori, dei nostri alleati a Pfizer e dei partecipanti e investigatori coinvolti negli studi in tutto il mondo. Siamo grati a tutti coloro che hanno reso possibile offrire ai pazienti questa importante opzione terapeutica".
"Questo è un traguardo eccezionale per le persone che combattono contro il carcinoma metastatico a cellule di Merkel, che fino ad ora potevano disporre soltanto della chemioterapia ", ha dichiarato Albert Bourla, Group President, Pfizer Innovative Health. "Questa approvazione dimostra il potere della collaborazione nell'accelerare lo sviluppo di nuove possibilità per i pazienti affetti da cancro".
Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.
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