USA - Orbus Therapeutics ha annunciato che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha concesso la designazione di farmaco orfano a eflornitina, un nuovo agente citostatico sviluppato per il trattamento dell'astrocitoma anaplastico (AA), una rara forma di cancro cerebrale che appartiene alla categoria dei gliomi anaplastici (AG). La società prevede di avviare al più presto uno studio clinico di Fase III con l'obiettivo di valutare la sicurezza e l'efficacia di eflornitina in pazienti con AA recidivante.
Il termine glioma anaplastico (AG) comprende diverse tipologie di tumori maligni che colpiscono le cellule gliali deputate al sostegno e al nutrimento dei neuroni. Negli Stati Uniti, circa 3.600 nuovi casi di AG sono diagnosticati ogni anno, con una sopravvivenza media dei pazienti di circa 36 mesi nonostante i trattamenti chirurgici, radioterapici e chemioterapici. L'astrocitoma anaplastico (AA) è il più grande sottoinsieme di glioma anaplastico, e si verifica in circa il 75% degli individui con AG.
Orbus Therapeutics è una società biofarmaceutica privata che ha sede a Palo Alto (California, USA) ed è specializzata nello sviluppo di medicinali per il trattamento di malattie rare caratterizzate da bisogni terapeutici insoddisfatti. Il prodotto di punta di Orbus è proprio eflornitina, un nuovo agente citostatico inibitore dell'ornitina decarbossilasi (ODC), un enzima che ricopre un ruolo chiave nella formazione di alcuni tipi di cancro. In recenti sperimentazioni cliniche, eflornitina ha dimostrato di poter determinare un aumento del tasso di sopravvivenza globale dei pazienti con AA ricorrente o di nuova diagnosi. Attualmente, la società è impegnata a portare avanti il programma di sviluppo e commercializzazione di eflornitina nel Nord America.
Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.
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