L'azienda Apellis comunica i risultati dell'indagine svolta in seguito alla segnalazione di questo evento avverso, risultato comunque molto raro
Waltham (USA) – Non c'è alcun riscontro sul fatto che i sette casi di vasculite retinica riportati nel trattamento 'real-world' siano legati a problemi relativi al prodotto farmaceutico o al processo di produzione. È la conclusione a cui è giunta l'azienda Apellis Pharmaceuticals al termine di una valutazione approfondita sul suo farmaco pegcetacoplan per iniezione (nome commerciale Syfovre), indicato per il trattamento dell'atrofia geografica secondaria a degenerazione maculare senile.
In seguito alla segnalazione di questi eventi avversi, l'azienda ha comunicato di aver condotto un'indagine su tutti gli aspetti del farmaco e della catena di produzione, nonché un ulteriore controllo sui dati di sicurezza degli studi clinici di Fase III. “La sicurezza dei pazienti è sempre stata, e continua ad essere, la nostra massima priorità”, ha affermato il dr. Cedric Francois, co-fondatore e amministratore delegato di Apellis. “Dopo 68mila fiale commerciali distribuite e 23mila iniezioni somministrate fino ad oggi negli studi clinici, questi eventi continuano ad essere molto rari. Inoltre, non abbiamo riscontrato alcuna indicazione che il prodotto farmaceutico o problemi di produzione abbiano contribuito a questi eventi. Continueremo a collaborare con la comunità della retina per fornire un trattamento sicuro ed efficace per questa patologia”.
Nell'aggiornamento fornito a fine luglio, Apellis ha confermato un totale di sette eventi di vasculite retinica – 4 occlusivi e 3 non occlusivi – dal lancio del farmaco (nessuno di questi è avvenuto nel corso degli studi clinici), e ha garantito che continuerà a inviare alla Food and Drug Administration tutti gli eventi avversi segnalati, in conformità con le linee guida per i produttori di farmaci.
UNA DELLE PRINCIPALI CAUSE DI CECITÀ IN TUTTO IL MONDO
L'atrofia geografica è una forma avanzata di degenerazione maculare senile e una delle principali cause di cecità in tutto il mondo, che colpisce più di un milione di americani e cinque milioni di persone in tutto il mondo. È una malattia progressiva e irreversibile causata dalla crescita di lesioni che distruggono le cellule retiniche responsabili della visione. La perdita della vista compromette gravemente l'indipendenza e la qualità della vita, rendendo difficile la partecipazione alle attività quotidiane. In media, occorrono solo due anni e mezzo perché le lesioni inizino a colpire la fovea, che è responsabile della visione centrale.
Pegcetacoplan è la prima e unica terapia approvata per l'atrofia geografica ed è stata progettata per agire sul bersaglio C3 e fornire un controllo completo della cascata del complemento, parte del nostro sistema immunitario. Il farmaco è stato approvato negli Stati Uniti il 17 febbraio 2023 per il trattamento dell'atrofia geografica secondaria alla degenerazione maculare senile, e cinque altre richieste di commercializzazione sono attualmente in fase di revisione nel mondo: la decisione dell'Unione Europea è prevista per l'inizio del 2024, mentre quelle relative a Canada, Australia, Svizzera e Regno Unito arriveranno nella prima metà dello stesso anno.
L'azienda, intanto, ha presentato – in occasione dell'incontro scientifico annuale dell'American Society of Retina Specialists (ASRS), che si è tenuto dal 28 luglio al 1° agosto a Seattle – gli ultimi dati di sicurezza ed efficacia provenienti dallo studio di estensione a lungo termine GALE. Le sette presentazioni orali accettate al congresso hanno illustrato come il farmaco – nel periodo tra i 24 e i 30 mesi di trattamento – abbia ridotto fino al 45% la crescita delle lesioni non subfoveali, con un profilo di sicurezza coerente con i dati clinici riportati in precedenza.
GLI STUDI DI FASE III OAKS E DERBY E LO STUDIO DI ESTENSIONE GALE
OAKS (637 pazienti) e DERBY (621) sono due studi di Fase III, multicentrici, randomizzati, in doppio cieco e controllati con simulazione, che hanno confrontato l'efficacia e la sicurezza di SYFOVRE con iniezioni simulate in pazienti con atrofia geografica secondaria a degenerazione maculare senile. Gli studi hanno valutato l'efficacia del farmaco (somministrato una volta al mese o a mesi alterni) in base alla variazione dell'area totale delle lesioni rispetto al basale, misurata tramite autofluorescenza del fondo oculare. Dopo 24 mesi, il farmaco (a entrambi i dosaggi) ha ridotto la crescita delle lesioni con effetti crescenti nel tempo e ha mostrato un buon profilo di sicurezza.
Sulla base dei risultati positivi di questi studi su una popolazione ampia e clinicamente diversificata di oltre 1.200 pazienti, SYFOVRE è stato approvato dalla FDA. Più dell'80% dei partecipanti che hanno completato gli studi OAKS e DERBY (792 pazienti) sono entrati nello studio GALE, un trial di estensione di Fase III, multicentrico e in aperto, che sta indagando l'efficacia e la sicurezza a lungo termine del farmaco. Gli obiettivi dello studio sono valutare l'incidenza e la gravità degli eventi avversi emergenti dal trattamento oculare e sistemico, nonché la variazione dell'area totale delle lesioni nel lungo periodo. Fra i numerosi centri coinvolti, due si trovano in Italia, entrambi a Milano: gli ospedali “San Raffaele” e “Luigi Sacco”.
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