Sabato 17 marzo a Trento il punto sulle ultime scoperte dell’editing genomico fra ricerca e concrete prospettive terapeutiche per la Malattia di Charcot-Marie-Tooth

Lo scorso febbraio la prestigiosa rivista Nature Biotechnology ha pubblicato un articolo a firma di un team di ricercatori del Centro di Biologia Integrata (CIBIO) di Trento che potrebbe rivoluzionare il futuro dell’editing genomico. Il team è riuscito a scoprire una proteina, nota come evoCas9, che permette di eliminare i tratti danneggiati in modo più netto e preciso rispetto alle attuali tecniche di editing genomico.

Ci troviamo all’interno della tecnica di editing nota come Crispr/Cas9, che ha permesso negli anni più recenti di affilare – potremmo dire – le “forbici” dell’editing del DNA. La novità della ricerca trentina è che con evoCas9 sarà possibile effettuare un “taglia e cuci” del genoma con ancora maggiore accuratezza, e uno degli ambiti che potrebbe essere più interessato da questa rivoluzione è quello delle malattie genetiche rare, come per esempio le neuropatie motorio-sensitive.

Il 17 marzo presso il Grand Hotel Trento di Trento si terrà un convegno per fare il punto proprio sullo stato dell’arte nel campo della terapia genica in Italia, fra frontiere di ricerca e concrete prospettive terapeutiche, con particolare attenzione a una classe specifica di neuropatie motorio sensitive: la Malattia di Charcot-Marie-Tooth, una classe di neuropatie rare ereditarie a carico del sistema nervoso periferico, che colpiscono cioè i nervi periferici. La prevalenza della malattia oggi è di un caso ogni 2500 persone e al momento non c’è una cura risolutiva. Il convegno è organizzato dall’Associazione Italiana Charcot Marie Tooth (AICMT Onlus), in collaborazione con l’Università di Trento e il CIBIO.

L’evento dal titolo “evoCas9: Terapia genica made in Trento e prospettive per la CMT - Malattia di Charcot-Marie-Tooth” vedrà gli interventi del direttore del CIBIO prof. Alessandro Quattrone, della prof.ssa Anna Cereseto, responsabile del Laboratory of Molecular Virology del CIBIO, del dott. Antonio Casini, primo firmatario dell’articolo, e del dott. Giuseppe Caputo, neurologo presso l’AOU di Bari. Al termine degli interventi sono previsti una tavola rotonda e un ampio spazio per la discussione con il pubblico.

"La giornata di oggi è importante perché permette per la prima volta di discutere sull'effettiva possibilità di utilizzare questa tecnica innovativa made in Trento per una malattia rara" racconta Paola Gargiulo Maffei, Presidente dell'Associazione Italiana Charcot-Marie-Tooth Onlus. Durante l’evento inoltre verrà effettuata una Donazione da parte di AICMT Onlus a favore del progetto “Ottimizzazione del trasferimento del correttore genomico” del CIBIO di Trento, e verrà assegnato il premio 2018 AICMT per la ricerca.

“Le tecniche di Genome Editing rappresentano in questo momento una grandissima speranza per i pazienti, una speranza con basi scientifiche solide e prospettive di sviluppo enormi” spiega Ilaria Ciancaleoni Bartoli, Direttore dell’Osservatorio Nazionale Malattie Rare. “Parallelamente sarebbe bene che le istituzioni cominciassero a interrogarsi su come rendere realmente accessibili in un futuro non troppo lontano i farmaci frutto delle terapie avanzate: ci saranno terapie che vanno fatte una sola volta nella vita, il cui prezzo, necessariamente elevato, sarà difficile da contenere nei budget dell’attuale spesa ospedaliera. Dobbiamo essere lungimiranti”.

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