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OssMalattieRare Accordo tra Gilead e Scholar Rock, per trovare una terapia per la #steatoepatite non alcolica (NASH) e altre malattie fibrotiche, patologie per le quali non esistono ancora farmaci approvati. bit.ly/2MgxY0V pic.twitter.com/0pph61FS7S
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OssMalattieRare Secondo gli studiosi dell'Università di Yale, tra i pazienti con anomalie nel gene KLHL7 ci sono abbastanza sintomi in comune per definire una nuova malattia multisistemica: la sindrome #PERCHING . #RareDiseases #MalattieRare bit.ly/2T71vgp pic.twitter.com/yxnfY6hSke
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OssMalattieRare Si parlerà anche di #malattierare , con un focus sulla #lipodistrofia a “Bimbi dei Miracoli" in programma dal 25 al 27 gennaio 2019 presso il palazzo dei Congressi di Pisa. #BimbiDeiMiracoli bit.ly/2SZAJGt pic.twitter.com/hqEMeJzTG4
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OssMalattieRare Il 19 Gennaio si terrà a Verona la presentazione del libro “La sabbia negli occhi”. Un viaggio dell’anima tra ricordi ed emozioni. @ANIMaSS05 #SindromediSj%C3%B6gren #RareDiseases bit.ly/2RPStGZ
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OssMalattieRare Il farmaco ha dimostrato di ridurre il tempo di normalizzazione della conta piastrinica nei pazienti affetti da #porpora trombotica trombocitopenica acquisita. bit.ly/2APR09M pic.twitter.com/NLJU1Ye2id
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Tumori Neuroendocrini (NET)

CLARINET, uno studio di fase III pubblicato sul New England Journal of Medicine, mostra che il lanreotide, analogo della somatostatina, migliora in modo significativo la sopravvivenza libera da progressione (PFS) in pazienti affetti da tumore neuroendocrino gastroenteropancreatico non funzionante in fase metastatica.

Il lanreotide ha ridotto del 53% il rischio di progressione o decesso rispetto al placebo. In seguito a questo studio, Ipsen, l’azienda che sta sviluppando il trattamento, ha presentato domanda di approvazione alla Food and Drug Administration e alla European Medicines Agency.

In seguito a CLARINET, studio di fase III avente lo scopo di valutare l’effetto di lanreotide Autogel 120 mg sulla sopravvivenza libera da malattia in pazienti affetti da tumori neuroendocrini gastrointestinali e pancreatici non sintomatici, Ipsen ha depositato presso le autorità regolatorie europee la domanda di registrazione per una nuova indicazione di tale formulazione per l'impiego nella cura dei tumori neuroendocrini gastrointestinali e pancreatici (GEP-NET).

CLARINET è il primo trial randomizzato e controllato vs placebo in larga scala che dimostra l'attività antitumorale di un analogo della somatostatina in tumori GEP-NETs non funzionanti.

Advanced Accelerator Applications (AAA), azienda in rapida crescita del settore della Medicina Nucleare e Molecolare (MNM), ha recentemente annunciato  di aver ottenuto la designazione di farmaco orfano per il suo prodotto radiofarmaceutico Gallio-68 DOTATATE. La designazione di farmaco orfano è stata assegnata dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense e dall’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) per l’uso del Gallio-68 DOTATATE come agente diagnostico per la gestione di tumori neuroendocrini del tratto gastro-entero-pancreatico (GEP-NET). La designazione dovrebbe promuovere il rapido sviluppo dell’agente a beneficio dei pazienti con GEP-NET negli USA e in Europa.

Il trattamento combinato con capecitabina e temozolomide sembra essere efficace nella stabilizzazione dei tumori neuroendocrini.
Lo sostiene un piccolo studio, che ha esaminato 28 pazienti sottoposti a questo tipo di trattamento: quello che ne risulta è una sopravvivenza libera da progressione (PFS) mediana di quasi 2 anni e di più di 40 mesi nel sottogruppo di pazienti con tumori ipofisari. I dati sulla sopravvivenza globale (OS) non sono ancora maturi, ma la mediana ha raggiunto quasi i 2,5 anni.

Il 10 novembre scorso l’Italia ha partecipato per il secondo anno consecutivo al 'NET Cancer Day', la Giornata Mondiale dei tumori neuroendocrini, con l’obiettivo di promuovere l’informazione e la conoscenza su questi tumori rari e di difficile diagnosi. Dopo il successo e l’interesse ottenuti dall’iniziativa lo scorso anno, per l’edizione 2013 l’Associazione pazienti NET Italy ha raddoppiato l’impegno con una serie di iniziative organizzate in tutta Italia: nei 50 Centri specializzati per la cura dei tumori neuroendocrini operatori sanitari, pazienti e volontari hanno indossato sciarpe e spille con la zebra mascotte della Giornata, per richiamare l’attenzione su queste patologie e manifestare solidarietà e vicinanza a tutti i pazienti.

Grazie all’impegno dei medici specialisti del Gemelli di Roma e delle Associazioni Pazienti è nata “ConNET”, un importante momento d’incontro tra il paziente e le figure professionali che lo circondano

Roma, 25 ottobre 2013 – Fare luce su tumori rari come i tumori neuroendocrini e dare un supporto ai pazienti, creando occasioni d’informazione e comunicazione tra di loro e con i medici: con questi obiettivi arriva sabato a Roma “ConNET - Il dialogo come cura”, campagna d’informazione promossa dalle Associazioni Pazienti in numerose città italiane. Sabato 26 ottobre, dalle ore 9.30 alle ore 13.00, presso il Marriott Hotel (via Giuseppe Moscati, 7),  l’Associazione Italiana Pazienti con tumori neuroendocrini NET Italy e i medici specialisti del Policlinico universitario “A. Gemelli”, coordinati dal prof. Carlo Antonio Barone, direttore dell’Unità Operativa Complessa di Oncologia medica, che modera l’incontro, si confronteranno con i pazienti ed i loro familiari in merito alla gestione ottimale di una malattia rara come i tumori neuroendocrini che richiedono un approccio multidisciplinare.

Uno studio internazionale ha stimato incidenza, prevalenza e sopravvivenza alla malattia su un ampio database. E’ una delle più attuali fotografie su questo tumore, pubblicata su European Journal of Cancer.

Se una malattia è molto rara, è difficile persino stabilirne l’esatta incidenza nella popolazione. E’ questo il caso, tra i tanti, dei tumori neuroendocrini (NETs), neoplasie che si sviluppano per l’iperproliferazione di cellule secernenti ormoni con diversa funzione nell’organismo: uno dei gruppi più eterogenei tra le malattie tumorali, sia per localizzazione che prognosi.
Dalle pagine dell’European Journal of Cancer un team di ricerca internazionale - guidato dall’University Medical Hospital di Groningen, nei Paesi Bassi, con la collaborazione anche di centri italiani – è riuscito a fotografare l’attuale situazione in Europa.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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