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OssMalattieRare Accordo tra Gilead e Scholar Rock, per trovare una terapia per la #steatoepatite non alcolica (NASH) e altre malattie fibrotiche, patologie per le quali non esistono ancora farmaci approvati. bit.ly/2MgxY0V pic.twitter.com/0pph61FS7S
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OssMalattieRare Secondo gli studiosi dell'Università di Yale, tra i pazienti con anomalie nel gene KLHL7 ci sono abbastanza sintomi in comune per definire una nuova malattia multisistemica: la sindrome #PERCHING . #RareDiseases #MalattieRare bit.ly/2T71vgp pic.twitter.com/yxnfY6hSke
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OssMalattieRare Si parlerà anche di #malattierare , con un focus sulla #lipodistrofia a “Bimbi dei Miracoli" in programma dal 25 al 27 gennaio 2019 presso il palazzo dei Congressi di Pisa. #BimbiDeiMiracoli bit.ly/2SZAJGt pic.twitter.com/hqEMeJzTG4
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OssMalattieRare Il 19 Gennaio si terrà a Verona la presentazione del libro “La sabbia negli occhi”. Un viaggio dell’anima tra ricordi ed emozioni. @ANIMaSS05 #SindromediSj%C3%B6gren #RareDiseases bit.ly/2RPStGZ
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OssMalattieRare Il farmaco ha dimostrato di ridurre il tempo di normalizzazione della conta piastrinica nei pazienti affetti da #porpora trombotica trombocitopenica acquisita. bit.ly/2APR09M pic.twitter.com/NLJU1Ye2id
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Tumori Neuroendocrini (NET)

Il trattamento con il nuovo radiofarmaco 177 Lutezio-DOTATATO (Lutatera) migliorerebbe la percentuale di risposta complessiva (ORR) e prolungherebbe la sopravvivenza libera da progressione (PFS) rispetto a octreotide tra i pazienti con tumori neuroendocrini dell’intestino medio in stadio avanzato, già trattati in precedenza, nello studio internazionale di fase III NETTER-1.

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In Italia si registano circa circa 2.500-2.700 nuovi casi all'anno

 ‘If you can’t suspect it, you can’t detect it: Think Zebra!’ Questo è il mantra che accompagna il ‘NET CANCER DAY 2015’, giornata dedicate alla promozione della conoscenza dei tumori neuroendocrini, che oggi rappresentano meno dello 0,5% di tutte le neoplasie maligne. Si tratta di tumori difficili da diagnosticare: mediamente prima di arrivare a una diagnosi corretta (e quindi a una corretta terapia) ci vogliono dai 3 ai 7 anni. Per questo l’Alleanza Internazionale per i Tumori Neuroendocrini suggerisce chiaramente ‘Se non lo sospetti non puoi diagnosticarlo’ e invita a ‘pensare alla zebra’, rifacendosi al celeberrimo Rasoio di Ockham, principio secondo il quale in medicina si pensa sempre all’ipotesi più ovvia.
I tumori neuroendocrini sono neoplasie che interessano il sistema neuroendocrino, costitito da cellule che hanno le caratteristiche tipiche sia delle cellule endocrine, che producono gli ormoni, sia di quelle nervose. Le cellule neuroendocrine sono presenti praticamente in tutto l'organismo e nei diversi organi svolgono funzioni specifiche, come per esempio regolare il flusso dell'aria nei polmoni o la velocità del cibo nel tratto gastrointestinale o il rilascio dei succhi digestivi nell'intestino.

SVIZZERA – In occasione dello European Cancer Congress (ECC) 2015, che si è tenuto a Vienna (Austria) dal 25 al 29 settembre, Novartis ha presentato i risultati dettagliati dello studio di Fase III, denominato RADIANT-4, condotto per valutare la sicurezza e l'efficacia del farmaco Afinitor® (everolimus) nel trattamento di pazienti con tumori neuroendocrini (NET) avanzati e non funzionali di origine gastrointestinale (GI) o polmonare. La casa farmaceutica aveva precedentemente reso noto che Afinitor® era stato in grado di raggiungere l'endpoint primario dello studio, ottenendo una significativa estensione della sopravvivenza libera da progressione (PFS) rispetto al placebo.

Novartis ha annunciato che lo studio di Fase III sull'impiego di Afinitor (everolimus) nel trattamento di pazienti con tumori neuroendocrini (NET) avanzati e non funzionali di origine gastrointestinale (GI) o polmonare ha raggiunto l'endpoint primario ottenendo una significativa estensione della sopravvivenza libera da progressione (PFS), rispetto a placebo.

USA - Dicerna Pharmaceuticals ha annunciato l'intenzione di espandere lo studio di Fase I, che sta attualmente conducendo, per valutare la sicurezza e l'efficacia del proprio farmaco DCR-MYC nel trattamento di tumori solidi, mieloma multiplo e linfoma, includendo nella sperimentazione anche una coorte di pazienti affetti da tumori neuroendocrini pancreatici (PNETs).

Un gruppo di ricercatori dello Spanish National Cancer Research Centre (CNIO), guidati da Alberto Cascón e Mercedes-Robledo, hanno pubblicato sul Journal of National Cancer Institute i risultati di uno studio che avrebbe portato all’individuazione di un nuovo gene coinvolto nell’insorgenza dei tumori rari neuroendocrini.

Durante il congresso della European Society for Medical Oncology di Madrid sono stati presentati i risultati dello studio RADIANT-3 (RAD001 In Advanced Neuroendocrine Tumors), secondo cui i pazienti affetti da tumori neuroendocrini pancreatici in fase avanzata raggiungerebbero una maggiore sopravvivenza globale (OS) se trattati con everolimus, rispetto al placebo.
Queste le parole di James Yao, primo autore dello studio: “Un’OS mediana di 44 mesi per everolimus è un risultato senza precedenti negli studi clinici controllati sui tumori neuroendocrini pancreatici avanzati e progressivi (pNET). I risultati confermano l'importanza di colpire i pathway principali coinvolti nella crescita tumorale, come il pathway di mTOR nel pNET avanzato".



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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