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OssMalattieRare Accordo tra Gilead e Scholar Rock, per trovare una terapia per la #steatoepatite non alcolica (NASH) e altre malattie fibrotiche, patologie per le quali non esistono ancora farmaci approvati. bit.ly/2MgxY0V pic.twitter.com/0pph61FS7S
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OssMalattieRare Secondo gli studiosi dell'Università di Yale, tra i pazienti con anomalie nel gene KLHL7 ci sono abbastanza sintomi in comune per definire una nuova malattia multisistemica: la sindrome #PERCHING . #RareDiseases #MalattieRare bit.ly/2T71vgp pic.twitter.com/yxnfY6hSke
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OssMalattieRare Si parlerà anche di #malattierare , con un focus sulla #lipodistrofia a “Bimbi dei Miracoli" in programma dal 25 al 27 gennaio 2019 presso il palazzo dei Congressi di Pisa. #BimbiDeiMiracoli bit.ly/2SZAJGt pic.twitter.com/hqEMeJzTG4
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OssMalattieRare Il 19 Gennaio si terrà a Verona la presentazione del libro “La sabbia negli occhi”. Un viaggio dell’anima tra ricordi ed emozioni. @ANIMaSS05 #SindromediSj%C3%B6gren #RareDiseases bit.ly/2RPStGZ
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OssMalattieRare Il farmaco ha dimostrato di ridurre il tempo di normalizzazione della conta piastrinica nei pazienti affetti da #porpora trombotica trombocitopenica acquisita. bit.ly/2APR09M pic.twitter.com/NLJU1Ye2id
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Fornire un supporto alla ricerca clinica e di base e gettare le fondamenta per la diffusione di informazioni aggiornate, precise e verificate su una forma tumorale rara e pericolosa come il tumore neuroendocrino. Queste sono le basi su cui è nata ENETS, European Neuroendocrine Tumor Society, che ha riunito intorno a un tavolo i massimi esperti europei in fatto di tumori neuroendocrini; il risultato è stata la pubblicazione delle nuove Linee Guida dedicate alla presa in carico e alla gestione dei principali tumori neuroendocrini, sia quelli funzionanti che quelli non funzionanti.

Ogni anno, i membri di ENETS si riuniscono in un’assemblea plenaria nell’ambito del Congresso annuale della Società presieduta dal prof. Massimo Falconi, Direttore della Chirurgia del Pancreas del San Raffaele di Milano. La sede scelta per il 15° Convegno ENETS è Barcellona, che dal 7 al 9 marzo ospiterà i lavori di questo importante appuntamento scientifico nel corso del quale i maggiori esperti sull’argomento discuteranno gli ultimi traguardi compiuti nel campo dell’epidemiologia, della diagnostica e, soprattutto, del trattamento dei tumori neuroendocrini (NET). 

Di questo scenario è entrato a far parte anche Lutathera®, la più alta espressione della terapia radiorecettoriale impegnata per contrastare i NET del tratto gastro-entero-pancreatico. Sviluppato da Advanced Accelerator Applications S.A., il radiofarmaco Lutezio (177Lu) oxodotreotide ha un’elevatissima affinità per i recettori di tipo II della somatostatina grazie ai quali giungere e colpire il cuore della cellula neoplastica. I risultati dello studio clinico NETTER-1 hanno messo in evidenza una consistente riduzione del rischio di progressione della malattia e di decesso del paziente, risultati in base a cui il farmaco ha ottenuto un primo e importante assenso da parte dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) e, poco tempo dopo, l'approvazione ufficiale in Europa per il trattamento dei tumori neuroendocrini gastro-entero-pancreatici (GEP-NET) in fase avanzata.

Lutathera®, quindi, non è più un farmaco sperimentale e da novembre dello scorso anno può essere commercializzato in tutti gli Stati dell'Unione Europea. Nel nostro Paese, ora, non resta che augurarsi che possa giungere al più presto il via libera finale da parte dell’AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco), un passaggio decisivo per i pazienti italiani, specie per quelli con malattia localmente avanzata o metastatica, che in questo modo potranno finalmente disporre del nuovo radiofarmaco. Negli ultimi anni, infatti, è emerso in maniera preponderante il ruolo della terapia radiorecettoriale nel trattamento di forme tumorali che non rispondono alla terapia di prima linea o per le quali non sia possibile l’asportazione chirurgica. C’è grande aspettativa da parte dei pazienti che riconoscono in Lutathera® una concreta speranza di controllo della malattia e, d’altra parte, l’universo scientifico auspica la collocazione dell'innovativo trattamento all’interno dei protocolli terapeutici che riguardano questo gruppo di tumori.

A credere nelle potenzialità di Lutathera® è anche l’Associazione NET-ITALY che, insieme alla Società Scientifica Itanet, ha richiesto l’inserimento del farmaco della Advanced Accelerator Applications S.A (ora divenuta società del gruppo Novartis) nella lista dei trattamenti dispensabili con la legge 648/96, inserimento che l’AIFA sta già valutando sulla base del dossier di registrazione ricevuto dall’azienda. Il punto di arrivo è ormai vicino e, con esso, un intero ventaglio di opportunità di guarigione per molti pazienti.

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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