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Dott. Ciro CiprianiDott. Cipriani (Advanced Accelerator Applications): “la nostra piattaforma teragnostica utilizza un abbinamento di due radiofarmaci, SomaKit TOC®, per la diagnosi, e Lutathera®, per il trattamento”

È di poche settimane fa l’annuncio dell’autorizzazione all’immissione in commercio da parte della Commissione Europea (CE) di Lutathera® (lutezio (177Lu) oxodotreotide), un nuovo radiofarmaco che, sfruttando bassi livelli di radioattività, agisce in maniera mirata distruggendo dall’interno le cellule tumorali. Lutathera® è stato approvato nel trattamento dei tumori neuroendocrini gastro-entero-pancreatici (GEP-NET) non asportabili chirurgicamente, che tendono a metastatizzare o che non rispondono alle terapie.

Il dott. Ciro Cipriani, Head of Therapeutic Operations di Advanced Accelerator Applications (AAA), la società internazionale specializzata nel campo della medicina nucleare molecolare che ha sviluppato e prodotto Lutathera®, risponde ad alcune domande per spiegare nel dettaglio il significato di questo filone di ricerca.

Dott. Cipriani, come si può definire la teragnostica e qual è il valore aggiunto di questo campo di ricerca nella cura dei tumori rari?

La teragnostica rappresenta una strategia di gestione del paziente, nell’ambito delle patologie oncologiche, che consente di utilizzare informazioni diagnostiche in un contesto terapeutico. Il valore aggiunto di questa piattaforma, nel caso specifico dei tumori neuroendocrini, è rappresentato dalla capacità di identificare, attraverso il 'targeting' molecolare, le cellule che sovraesprimono un certo tipo di recettori e poterle trattare grazie all’utilizzo di molecole specifiche, quali ad esempio peptidi marcati con radionuclidi diagnostici (n.d.r. emettitori di positroni o raggi gamma) oppure terapeutici (n.d.r. emettitori beta).

Un classico esempio di teragnostica è costituito dall’impiego di una molecola 'vettore' marcata con gallio 68 (68Ga) per la diagnosi, seguita da una terapia che utilizzi lo stesso vettore coniugato ad un radionuclide terapeutico come il lutezio 177 (177Lu) ai fini di ottenere un trattamento personalizzato, conosciuto anche come terapia recettoriale con peptidi radiomarcati (PRRT, Peptide Receptor Radionuclide Therapy).

Advanced Accelerator Applications si occupa della realizzazione di prodotti con finalità diagnostiche e terapeutiche. In chiave prettamente diagnostica, qual è il vantaggio derivato dall'impiego di prodotti come SomaKit TOC® e NetSpot®? Qual è il loro principio di funzionamento?

I due prodotti sono espressione della tecnologia diagnostica più avanzata nell’identificazione dei tumori neuroendocrini del tratto gastro-entero-pancreatico (GEP-NET). In particolare, SomaKit TOC® è registrato e commercializzato in Europa, mentre NetSpot® è registrato e commercializzato negli USA. Dal punto di vista tecnico, entrambi si presentano in forma di KIT 'freddi' e consentono, grazie alla sempre maggiore disponibilità di generatori di radioisotopi nelle unità di Medicina Nucleare, la radiomarcatura dei peptidi analoghi della somatostatina con la finalità di diagnosticare le lesioni dei tumori GEP-NET. Il principio di funzionamento è pertanto basato sull’uso di un peptide, l’edotreotide, che è un analogo della somatostatina, legato a un agente chelante (DOTA) in grado di coniugare diversi radio-isotopi, tra i quali il Gallio-68, caratterizzato da un’emivita di soli 68 minuti. L’edotreotide possiede un’alta affinità per i recettori della somatostatina (T2) i quali vengono sovraespressi nei tumori neuroendocrini e, grazie alla diffusione dell’imaging in modalità PET (Tomografia a Emissione di Positroni), è possibile ottenere immagini di altissima definizione con altrettanta precisione nella scelta della terapia.

Dal punto di vista pratico, la Medicina Nucleare si avvale di un prodotto e di una metodica che possiede diversi vantaggi: oltre alla recente disponibilità di generatori di Gallio-68 nelle unità di Medicina Nucleare, grazie ai quali è possibile utilizzare e preparare in pochi minuti SomaKit TOC®, l’utilizzo di SomaKit TOC® stesso consente un’ottimizzazione in termini di dotazione di apparecchiature tecniche, prodotti consumabili e di risorse umane. Inoltre, l’accuratezza diagnostica evidenziata nei GEP-NET è di gran lunga superiore (sensibilità del 93% e specificità del 96%) a quella ormai in via di abbandono che utilizza la scintigrafia (SPECT) con analoghi della somatostatina marcati con Indio 111. L’utilizzo della diagnostica PET con Gallio 68 ha, infatti, dimostrato di poter cambiare la strategia di gestione clinica dei pazienti in una percentuale molto elevata rispetto alle vecchie metodiche di imaging. Infine, la PET con Gallio 68 è un’indagine diagnostica eseguibile in day-hospital, contrariamente a quella basata sulla SPECT che necessita dell’acquisizione delle immagini in due giornate diverse.

In che maniera SomaKit TOC® e NetSpot® possono essere integrati con Lutathera®? Sulla base di questa integrazione è possibile aprire un percorso diagnostico-terapeutico nuovo per i NET? E se si, può valere anche per altri tumori?

Come indicato in precedenza, la piattaforma teragnostica sviluppata da Advance Accelerator Applicatons utilizza un abbinamento di due radiofarmaci, SomaKit TOC® (NetSpot®), per la diagnosi, e Lutathera®, per la terapia nei pazienti affetti da tumori neuroendocrini. La strategia di sviluppo clinico impiegata per questi due prodotti, e la corposa letteratura sperimentale prodotta in oltre un decennio nell’ambito dei NET, ha evidenziato come sia possibile ottenere una migliore precisione nella stadiazione della neoplasia, nella risposta alla terapia e di conseguenza nel follow-up.

Per quanto riguarda lo sviluppo di altri prodotti che utilizzino la stesso concetto di base di Lutathera® e SomaKit TOC®, è importante sottolineare come AAA stia sperimentando nuovi prodotti in patologie oncologiche diverse dai tumori neuroendocrini. Nella fattispecie, l’abbinamento teragnostico più avanzato in fase di sviluppo è al momento rappresentato dal ligando recettoriale PSMA-SR6 (Prostate-Specific Membrane Antigen) da coniugare con i due radiosotopi Lutezio 177 e Gallio 68 (rispettivamente “177Lu PSMA-R2” e “68Ga PSMA-R2”) per visualizzare, curare e monitorare il carcinoma della prostata. Questo progetto, iniziato nel 2016, vede come partner esclusivo la Johns Hopkins University, che vanta la leadership nello studio di tali ligandi e nei relativi meccanismi molecolari di espressione. Un altro abbinamento teragnostico promettente è rappresentato dal progetto “NeoBOMB1”, nel quale viene coinvolto un antagonista esclusivo di nuova generazione, analogo di una proteina, la bombesina, che riconosce i recettori GRPR espressi da vari tipi di neoplasia, fra i quali i tumori stromali gastrointestinali, quelli del seno e della prostata. Il progetto prevede la radiomarcatura di NeoBOMB1 per lo sviluppo di una coppia teragnostica formata da 177Lu-NeoBOMB1 per il trattamento e 68Ga-NeoBOMB1 per la diagnosi. AAA ha siglato un accordo di licenza esclusiva con l'Erasmus University Medical Center (UMC) e il Centro Nazionale per la Ricerca Scientifica Demokritos per sviluppare NeoBOMB1.

Si hanno notizie più precise sui tempi entro cui Lutathera® sarà disponibile per i pazienti affetti da NET in Italia?

La disponibilità di Lutathera® in Italia non è ancora stata definita e rimane sostanzialmente legata alle tempistiche di registrazione dell’Agenzia Italiana del Farmaco. Ma l’aspetto più sconcertante che desideriamo sottolineare è che i cittadini italiani non sono fortunati come gli altri cittadini europei: infatti, il nostro radiofarmaco, sviluppato e prodotto in Italia, è somministrato ai pazienti dal 2012 in 10 Paesi europei, e dal 2016 anche negli USA, mediante programmi di uso compassionevole o di Expanded Access, ma non è stato ancora ammesso da AIFA in regimi di dispensazione assimilabili, quali la legge 648/96. Nel Febbraio 2017, infatti, l’Associazione Scientifica italiana per i tumori neuroendocrini (ITANET), congiuntamente all’Associazione italiana pazienti affetti da NET (NET-ITALY), ha richiesto l’inserimento di Lutathera® nella lista dei farmaci erogabili a spese del SSN (in accordo alla legge 648/96) per poter garantire, ancora prima della sua approvazione, l’accesso alla terapia da parte dei pazienti affetti da tumori neuroendocrini.


Per approfondire l'argomento, leggi anche l'articolo “Tumori neuroendocrini, la terapia radiorecettoriale efficace nella malattia in fase avanzata”.

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

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