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OssMalattieRare Secondo gli studiosi dell'Università di Yale, tra i pazienti con anomalie nel gene KLHL7 ci sono abbastanza sintomi in comune per definire una nuova malattia multisistemica: la sindrome #PERCHING . #RareDiseases #MalattieRare bit.ly/2T71vgp pic.twitter.com/yxnfY6hSke
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OssMalattieRare Si parlerà anche di #malattierare , con un focus sulla #lipodistrofia a “Bimbi dei Miracoli" in programma dal 25 al 27 gennaio 2019 presso il palazzo dei Congressi di Pisa. #BimbiDeiMiracoli bit.ly/2SZAJGt pic.twitter.com/hqEMeJzTG4
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OssMalattieRare Il 19 Gennaio si terrà a Verona la presentazione del libro “La sabbia negli occhi”. Un viaggio dell’anima tra ricordi ed emozioni. @ANIMaSS05 #SindromediSj%C3%B6gren #RareDiseases bit.ly/2RPStGZ
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OssMalattieRare Il farmaco ha dimostrato di ridurre il tempo di normalizzazione della conta piastrinica nei pazienti affetti da #porpora trombotica trombocitopenica acquisita. bit.ly/2APR09M pic.twitter.com/NLJU1Ye2id
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La CE ha autorizzato l'impiego di Lutathera® per il trattamento dei tumori neuroendocrini gastro-entero-pancreatici (GEP-NET) avanzati

Saint-Genis-Pouilly (FRANCIA) – Advanced Accelerator Applications S.A. (AAA), società internazionale specializzata nel campo della medicina nucleare molecolare, ha annunciato che la Commissione Europea (CE) ha approvato l’autorizzazione all’immissione in commercio del Lutathera® (lutezio (177Lu) oxodotreotide), un radiofarmaco ad azione mirata che utilizza bassi livelli di radioattività per distruggere dall’interno le cellule tumorali. La terapia è stata approvata per i tumori neuroendocrini gastro-entero-pancreatici (GEP-NET) che non possono essere asportati chirurgicamente, che si sono diffusi in altre parti del corpo o che non rispondono alla terapia.

L’approvazione è principalmente basata sui risultati di uno studio clinico randomizzato, di Fase III, denominato NETTER-1, nel quale la terapia con il Lutathera è stata messa a confronto con un trattamento mediante doppia dose di octreotide LAR in pazienti affetti da NET. Lo studio NETTER-1 ha raggiunto l’endpoint primario, mostrando una riduzione del 79% del rischio di progressione della malattia o di morte con la somministrazione di Lutathera rispetto ad octreotide LAR 60 mg.

I NET sono tumori rari che si formano nelle cellule neuroendocrine di numerosi organi. In Italia, ogni anno, a circa 2700 individui viene diagnosticato un tumore neuroendocrino. I NET sono più comuni negli ultrasessantenni e i sintomi possono comprendere dolore addominale, alterazioni nelle abitudini intestinali e perdita di appetito. Sono tumori di difficile diagnosi poiché la sintomatologia può variare notevolmente da paziente a paziente, e spesso vengono confusi con altre patologie. Alla classe dei NET appartengono anche i tumori neuroendocrini gastro-entero-pancreatici (GEP-NET), che, a loro volta, sono suddivisi in due categorie principali: tumori del tratto gastrointestinale e tumori del pancreas.

Lutathera è un peptide analogo della somatostatina marcato con 177Lu. Il farmaco rientra in una tipologia innovativa di trattamenti denominata terapia recettoriale con peptidi radiomarcati (PRRT), che consiste nel colpire in modo mirato i tumori con molecole che trasportano particelle radioattive e che si legano a recettori specifici espressi dal tumore.

Lutathera è un farmaco costituito da una piccola molecola con funzione di 'vettore' altamente selettivo, che trasporta una particella radioattiva all’interno di una struttura chimica che funge da gabbia, mantenendo la particella legata alla molecola. Il farmaco viene somministrato per infusione. Una volta entrata nel flusso sanguigno, la molecola si lega a un recettore specifico che è espresso sulla superficie cellulare della maggior parte dei tumori NET. Dopo essersi legata al recettore, la molecola vettore viene trasportata all’interno della cellula tumorale, che viene così distrutta dalla particella radioattiva veicolata, con un effetto limitato sulle cellule sane circostanti.

Lutathera ha ricevuto la designazione di farmaco orfano per il trattamento dei NET sia dall’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) che dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense, la quale sta attualmente valutando l'approvazione della terapia.

Gianfranco Delle Fave, Professore di Gastroenterologia alla Università di Roma “Sapienza”, Coordinatore del Centro di Eccellenza ENETS di Roma, Presidente della Associazione Italiana dei Tumori Neuroendocrini (It.a.Net), e Massimo Falconi, Professore di Chirurgia, Direttore della Chirurgia del Pancreas del San Raffaele di Milano, Presidente della European Neuroendocrine Tumors Society (ENETS), ricordano che “esistono limitate opzioni di terapia per i pazienti con NET in fase avanzata per i quali non è possibile, purtroppo, una cura raggiungibile attraverso l'asportazione chirurgica della malattia. I recenti dati scientifici riportati dalla letteratura internazionale dimostrano che la terapia con l’analogo della somatostatina radiomarcato (Lutathera) è una valida opzione di terapia in questi pazienti, e rappresenta un valido strumento di trattamento che si aggiunge a quelli disponibili per il trattamento dei pazienti con NET non operabili. Proprio per questo motivo, Itanet, con il supporto dell'associazione di pazienti NET-Italy, ha presentato all’AIFA la richiesta di inserimento della terapia con Lutathera nella lista dei farmaci erogabili a spese del SSN in base a quanto consentito dalla legge 648/96, per poter garantire, ancor prima della sua approvazione, l’accesso alla terapia da parte dei pazienti che si gioverebbero di questo trattamento”.

Stefano Buono, Amministratore Delegato di AAA, ha dichiarato: “È un momento storico. Siamo fieri di mettere a disposizione della comunità dei pazienti affetti da tumori NET in Europa questo farmaco first in class, che costituisce la prima terapia recettoriale con peptidi radiomarcati (PRRT, Peptide Receptor Radionuclide Therapy) registrata. Continueremo a collaborare a stretto contatto con le rispettive autorità sanitarie per garantire l’ampia disponibilità di Lutathera. Crediamo che numerosi studi clinici nel campo della medicina nucleare abbiano dimostrato i vantaggi della somministrazione selettiva delle radiazioni alle cellule tumorali rispetto ad altre terapie, e il nostro impegno consiste nel promuovere questo approccio per il trattamento del cancro”.

“Grazie a questa approvazione, AAA è diventata la prima società radiofarmaceutica teragnostica nel mercato oncologico”, prosegue Buono. “Crediamo che la nostra piattaforma unica, che prevede la radiomarcatura di un singolo vettore, con 68Ga in caso di uso diagnostico o con 177Lu per scopi terapeutici, offrirà esiti più favorevoli ai pazienti”. Lutathera, infatti, rappresenta la componente terapeutica di un 'abbinamento teragnostico' messo a punto da AAA. La teragnostica è una strategia di gestione dei pazienti che comporta l’integrazione degli aspetti diagnostici e terapeutici.

Adele Santini, Presidente della Associazione Pazienti AINET evidenzia quanto segue: “Per un’associazione di pazienti come AINET la notizia dell’approvazione di Lutathera nell’ambito dei Tumori Neuroendocrini viene vissuta come un importante traguardo e un concreto strumento a disposizione di coloro che sono affetti da tale malattia. Fin dalla nascita della nostra associazione, il lavoro è stato finalizzato a sostenere e ad incoraggiare la ricerca scientifica, aiutando i pazienti a conoscere la loro malattia. Tutto ciò ha permesso l’accesso a nuove terapie, a nuovi percorsi terapeutici più efficaci e con particolare attenzione ad una vita più lunga e qualitativamente migliore”.

Matilde Tursi, Presidente della Associazione Pazienti NET-ITALY aggiunge: “La 'mission' della nostra Associazione Net Italy Onlus ha come obiettivo migliorare la qualità di vita dei pazienti, offrire la migliore assistenza e sostenere, insieme al supporto del nostro Comitato Scientifico, la messa a disposizione di terapie sempre più efficaci. Pertanto, abbiamo ritenuto opportuno, insieme ad Itanet, sostenere l'inserimento della terapia radiorecettoriale (Lutathera) nella lista dei trattamenti erogabili con la legge 648/96. Ci auguriamo che questa richiesta possa ampliare le opzioni terapeutiche esistenti a disposizione degli specialisti che curano i tumori neuroendocrini”.

Per approfondimenti sul radiofarmaco Lutathera, leggi l'intervista di OMaR al prof. Massimo Falconi, Direttore della Chirurgia del Pancreas del San Raffaele di Milano.

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Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

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