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Entro la fine del 2018 l'azienda bluebird bio intende presentare una domanda di autorizzazione all'immissione in commercio (MAA) nell'Unione Europea

Cambridge (U.S.A.) – L'azienda farmaceutica bluebird bio ha annunciato che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha concesso una valutazione accelerata alla sua terapia genica sperimentale LentiGlobin, per il trattamento di pazienti adolescenti e adulti con beta talassemia trasfusione-dipendente (TDT) e un genotipo non-beta0/beta0. LentiGlobin, per la quale è imminente una domanda di autorizzazione all'immissione in commercio (MAA), è una potenziale terapia genica a somministrazione unica che può affrontare la causa genetica alla base della TDT.

“La beta talassemia trasfusione-dipendente è una grave malattia genetica che richiede trasfusioni croniche di sangue a vita, ma nonostante queste trasfusioni siano essenziali per la sopravvivenza, sono anche associate a gravi complicazioni mediche come l'insufficienza d'organo da sovraccarico di ferro”, ha detto il dr. David Davidson, responsabile dello staff medico di bluebird bio. “Aver ricevuto una valutazione accelerata per LentiGlobin sostiene il nostro obiettivo di fornire la prima terapia genica ai pazienti con TDT. Non vediamo l'ora di lavorare in collaborazione con le autorità regolatorie su questa opzione di trattamento potenzialmente trasformativa”.

Entro la fine del 2018 bluebird bio intende presentare all'EMA una Marketing Authorisation Application (MAA) per LentiGlobin nella TDT. La valutazione accelerata può ridurre il tempo di revisione attivo di una MAA da 210 giorni a 150, una volta che è stato convalidato dall'EMA. Questa procedura è concessa ai prodotti ritenuti dal CHMP di grande interesse per la salute pubblica e che rappresentano un'innovazione terapeutica.

La valutazione accelerata di LentiGlobin è supportata da dati provenienti da studi clinici, incluso lo studio di Fase I/II Northstar (HGB-204), completato; lo studio di Fase I/II (HGB-205), in corso; e i dati disponibili dello studio di Fase III Northstar-2 (HGB-207) e dello studio di follow-up a lungo termine LTF-303.

L'EMA aveva già concesso a LentiGlobin l'idoneità come Priority Medicine (PRIME) e la designazione di farmaco orfano per il trattamento della TDT. LentiGlobin è stato incluso anche nel programma pilota dell'EMA Adaptive Pathways, che fa parte dell'impegno dell'Agenzia per migliorare l'accesso tempestivo ai nuovi farmaci per i pazienti.

Anche la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso a LentiGlobin lo status di farmaco orfano e la designazione di Breakthrough Therapy per il trattamento della TDT.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

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