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OssMalattieRare Accordo tra Gilead e Scholar Rock, per trovare una terapia per la #steatoepatite non alcolica (NASH) e altre malattie fibrotiche, patologie per le quali non esistono ancora farmaci approvati. bit.ly/2MgxY0V pic.twitter.com/0pph61FS7S
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OssMalattieRare Secondo gli studiosi dell'Università di Yale, tra i pazienti con anomalie nel gene KLHL7 ci sono abbastanza sintomi in comune per definire una nuova malattia multisistemica: la sindrome #PERCHING . #RareDiseases #MalattieRare bit.ly/2T71vgp pic.twitter.com/yxnfY6hSke
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OssMalattieRare Si parlerà anche di #malattierare , con un focus sulla #lipodistrofia a “Bimbi dei Miracoli" in programma dal 25 al 27 gennaio 2019 presso il palazzo dei Congressi di Pisa. #BimbiDeiMiracoli bit.ly/2SZAJGt pic.twitter.com/hqEMeJzTG4
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OssMalattieRare Il 19 Gennaio si terrà a Verona la presentazione del libro “La sabbia negli occhi”. Un viaggio dell’anima tra ricordi ed emozioni. @ANIMaSS05 #SindromediSj%C3%B6gren #RareDiseases bit.ly/2RPStGZ
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OssMalattieRare Il farmaco ha dimostrato di ridurre il tempo di normalizzazione della conta piastrinica nei pazienti affetti da #porpora trombotica trombocitopenica acquisita. bit.ly/2APR09M pic.twitter.com/NLJU1Ye2id
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Si attende il via libera dell’ISS. L’idea è sperimentarle su bambini colpiti da malattie metaboliche rare

Torino – Sono giorni di attesa all’Università di Torino e al a Città della Salute e della Scienza, che accorpa gli ospedali Molinette San Giovanni Battista, Sant’Anna e Regina Margherita, CTO Maria Adelaide. Si attende infatti il via libera dell’Istituto Superiore di Sanità per poter partire con il primo trial clinico su pazienti che utilizzerà un tipo di cellule staminali presenti nel fegato adulto su bambini che, a seguito di rare malattie metaboliche, abbiano subito danni a fegato e Reni.


La notizia è stata data oggi sul sito della Fondazione Veronesi in un articolo a firma di Donatella Barus. Questa sperimentazione di medicina rigenerativa è stata possibile grazie alla collaborazione tra la maxi azienda ospedaliera piemontese e il Fresenius Medical Care, il nuovo centro di Ricerca Traslazionale Medicina Rigenerativa sviluppato presso l’Università di Torino che ha permesso di portare avanti il progetto di ricerca su queste cellule staminali che sono anche state brevettate e hanno dall’EMA la designazione di farmaco orfano per alcune malattie rare pediatriche tra le quali i deficit del ciclo dell’urea e l’epatite fulminante. Lo studio sarà volto a valutare la sicurezza di questa terapia e i ricercatori saranno coordinati da Giovanni Camussi, presidente del corso di Biotecnologie Mediche dell’Università di Torino.

Per leggere tutta la notizia clicca qui.

 



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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