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OssMalattieRare Accordo tra Gilead e Scholar Rock, per trovare una terapia per la #steatoepatite non alcolica (NASH) e altre malattie fibrotiche, patologie per le quali non esistono ancora farmaci approvati. bit.ly/2MgxY0V pic.twitter.com/0pph61FS7S
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OssMalattieRare Secondo gli studiosi dell'Università di Yale, tra i pazienti con anomalie nel gene KLHL7 ci sono abbastanza sintomi in comune per definire una nuova malattia multisistemica: la sindrome #PERCHING . #RareDiseases #MalattieRare bit.ly/2T71vgp pic.twitter.com/yxnfY6hSke
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OssMalattieRare Si parlerà anche di #malattierare , con un focus sulla #lipodistrofia a “Bimbi dei Miracoli" in programma dal 25 al 27 gennaio 2019 presso il palazzo dei Congressi di Pisa. #BimbiDeiMiracoli bit.ly/2SZAJGt pic.twitter.com/hqEMeJzTG4
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OssMalattieRare Il 19 Gennaio si terrà a Verona la presentazione del libro “La sabbia negli occhi”. Un viaggio dell’anima tra ricordi ed emozioni. @ANIMaSS05 #SindromediSj%C3%B6gren #RareDiseases bit.ly/2RPStGZ
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OssMalattieRare Il farmaco ha dimostrato di ridurre il tempo di normalizzazione della conta piastrinica nei pazienti affetti da #porpora trombotica trombocitopenica acquisita. bit.ly/2APR09M pic.twitter.com/NLJU1Ye2id
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Il dato emerge da una sperimentazione condotta dai ricercatori dell'Ospedale San Raffaele e dell’Università Vita-Salute San Raffaele

Uno studio multicentrico pubblicato su Lancet Neurology mostra per la prima volta l’efficacia di un farmaco cannabinoide nel ridurre la spasticità e altri sintomi correlati nei pazienti con malattie del motoneurone (MND). La terapia utilizzata per lo studio - a base di derivati dalla Cannabis Sativa - è stata recentemente approvata per il trattamento sintomatico della spasticità nella sclerosi multipla.

A condurre la ricerca è stato un gruppo di medici e ricercatori dell’IRCCS Ospedale San Raffaele – una delle 19 strutture d’eccellenza del Gruppo San Donato – e dell’Università Vita-Salute San Raffaele, guidati dal Professor Giancarlo Comi, direttore dell’Istituto di Neurologia Sperimentale (INSPE) e coordinatore dell’area neurologica. La ricerca è stata possibile grazie al sostegno della Fondazione Italiana di Ricerca per la Sclerosi Laterale Amiotrofica (AriSLA).

Il lavoro appena pubblicato è il primo studio condotto su pazienti affetti da malattie del motoneurone a testare l’efficacia di trattamenti farmacologici – in particolare una combinazione di sostanze cannabinoidi – nel ridurre la spasticità, la principale causa di disabilità in queste persone. La spasticità consiste nella resistenza opposta dai muscoli a movimenti volontari o involontari e può causare, a sua volta, una serie manifestazioni spiacevoli quali crampi, spasmi, contratture e dolori.

I ricercatori hanno reclutato 59 pazienti sopra i 18 anni affetti da MND con evidenti sintomi di spasticità. Utilizzando il metodo randomizzato in doppio cieco, una parte dei pazienti è stata trattata con sostanze placebo (gruppo di controllo) e una parte con nabiximols, un estratto della Cannabis Sativa. “Dopo sei settimane di trattamento abbiamo rilevato nei pazienti trattati con il farmaco cannabinoide un miglioramento significativo dei sintomi correlati alla spasticità rispetto ai pazienti trattati con placebo”, afferma Nilo Riva, neurologo e primo autore dell’articolo, che ha condotto lo studio insieme a Mauro Comola presso l’Ospedale San Raffaele.

“Il risultato positivo di questa sperimentazione clinica deriva non solo dalla dimostrata efficacia di questa associazione di cannabinoidi, ma anche dal buon profilo di sicurezza e tollerabilità, che è fondamentale”, aggiunge il professor Giancarlo Comi.

L’impiego di farmaci derivati dalla cannabis per le patologie del motoneurone è ancora più interessante visti i risultati di alcune recenti ricerche svolte su un modello animale di sclerosi laterale amiotrofica (SLA), secondo cui i cannabinoidi sarebbero in grado di rallentare la perdita delle capacità motorie e aumentare la sopravvivenza degli animali trattati, agendo quindi in funzione neuroprotettiva. Per poter confermare nei pazienti l’ipotesi dell'azione neuroprotettiva di questa tipologia di farmaci occorreranno, tuttavia, ulteriori studi clinici.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

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