farmaci orfani e malattie rareSecondo uno studio sloveno, nel nostro Paese sono disponibili 84 medicinali su 125 autorizzati. Passa troppo tempo, però, dall'approvazione all'arrivo sul mercato: 15 mesi

Lubiana (SLOVENIA) – Il sistema sanitario italiano garantisce l'accesso a 84 farmaci per le malattie rare, su 125 autorizzati: un numero che pone il nostro Paese al quarto posto a livello europeo, alle spalle di Germania, Regno Unito e Svezia. Se però si considera il tempo trascorso fra l'approvazione e la reale presenza sul mercato di questi medicinali, i 15 mesi dell'Italia possono sembrare troppi rispetto ai 3 della Germania o accettabili rispetto ai 32 della Bulgaria. Stesso discorso per i costi affrontati per questi farmaci: i circa 12 euro per abitante nel 2014 non rappresentano un dato negativo: solo 5 nazioni hanno una spesa superiore, mentre ben 15 dedicano al settore meno risorse di noi.

Sono i risultati di uno studio sloveno, pubblicato sulla rivista Value in Health: i ricercatori della Facoltà di Farmacia dell'Università di Lubiana hanno valutato l'accesso dei pazienti ai farmaci orfani e non orfani per le malattie rare in 22 Paesi europei. Oltre ai medicinali con lo status di orfano, infatti, vengono comunemente autorizzati altri farmaci per indicazioni rare che non sono però designati come orfani.

Questo settore rappresenta una sfida per tutti i sistemi di assistenza sanitaria in Europa. Le principali preoccupazioni nel fornire ai pazienti l'accesso a questi farmaci sono i costi elevati e le spesso deboli evidenze di efficacia e sicurezza. Tuttavia, hanno un importante valore sociale perché migliorano la qualità di vita dei pazienti e aumentano le limitatissime opzioni di trattamento di una particolare malattia rara. Diversi processi di valutazione delle tecnologie sanitarie e diverse scelte politiche possono portare a importanti differenze tra i Paesi nell'accesso a questi medicinali. Ciononostante, i sistemi sanitari europei devono affrontare lo stesso problema: decidere se il pagamento di trattamenti costosi per pochi individui sia o meno sostenibile.

Dal 2005 al 2014, secondo la lista di Orphanet, sono stati autorizzati per le malattie rare 125 farmaci. Tra questi, 13 sono stati esclusi dallo studio perché non è stato possibile identificarli correttamente: la ricerca ha riguardato dunque i rimanenti 112. I ricercatori hanno determinato, per ciascun Paese, tre misure: il numero di farmaci disponibili, le spese per i medicinali e il tempo medio trascorso dall'autorizzazione al loro uso continuativo (un medicinale è stato considerato disponibile in caso di vendita ininterrotta nel corso di un anno).

Di questi 112 farmaci, un numero compreso tra 70 (il 63%) e 102 (il 91%) era disponibile in Germania, nel Regno Unito, in Italia, in Francia e nei Paesi scandinavi. Queste nazioni sono state anche le più veloci a consentirne l'uso continuativo (da 3 a 9 mesi). L'eccezione è proprio l'Italia, che, come detto, è al quarto posto come numero di farmaci (84, di cui 48 orfani e 36 non orfani), ma al dodicesimo posto con i suoi 15 mesi di tempo per farli arrivare sul mercato.

La situazione peggiore per i malati rari si trova in Grecia, Irlanda, Bulgaria, Romania e Croazia, dove in quel periodo erano disponibili solo dal 27% al 38% dei medicinali autorizzati, con un tempo impiegato per iniziare l'uso continuativo che andava da 1 a 2,6 anni.

Per quanto riguarda, infine, la spesa per questi farmaci, nel 2014 variava fra i 0,2 euro per abitante della Grecia e i 31,9 della Germania: l'Italia, in questa classifica, è al sesto posto, con poco meno di venti euro.

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