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OssMalattieRare Secondo gli studiosi dell'Università di Yale, tra i pazienti con anomalie nel gene KLHL7 ci sono abbastanza sintomi in comune per definire una nuova malattia multisistemica: la sindrome #PERCHING . #RareDiseases #MalattieRare bit.ly/2T71vgp pic.twitter.com/yxnfY6hSke
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OssMalattieRare Si parlerà anche di #malattierare , con un focus sulla #lipodistrofia a “Bimbi dei Miracoli" in programma dal 25 al 27 gennaio 2019 presso il palazzo dei Congressi di Pisa. #BimbiDeiMiracoli bit.ly/2SZAJGt pic.twitter.com/hqEMeJzTG4
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OssMalattieRare Il 19 Gennaio si terrà a Verona la presentazione del libro “La sabbia negli occhi”. Un viaggio dell’anima tra ricordi ed emozioni. @ANIMaSS05 #SindromediSj%C3%B6gren #RareDiseases bit.ly/2RPStGZ
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OssMalattieRare Il farmaco ha dimostrato di ridurre il tempo di normalizzazione della conta piastrinica nei pazienti affetti da #porpora trombotica trombocitopenica acquisita. bit.ly/2APR09M pic.twitter.com/NLJU1Ye2id
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L’Fda ha approvato metreleptin, un farmaco orfano sviluppato per il trattamento di bambini e adulti con lipodistrofia.

Più precisamente, il farmaco è studiato per la cura dei disturbi associati alla lipodistrofia congenita o acquisita, un raro disturbo metabolico caratterizzato dalla degenerazione del tessuto adiposo del corpo umano. Questi pazienti soffrono anche di una carenza di leptina, ormone proteico prodotto proprio dal tessuto adiposo. Si stima che la patologia colpisca qualche migliaio di persone in tutto il mondo e attualmente non esistono cure specifiche per la malattia.

Negli studi condotti sul farmaco, metreleptin ha dimostrato di saper ridurre significativamente il livello di zucchero nel sangue di questi pazienti, di portare una riduzione del livello dei trigliceridi e un miglioramento dei valori di funzionalità epatica, in modo particolare delle transaminasi. Gli eventi avversi più comuni correlati al trattamento con metreleptin erano perdita di peso, ipoglicemia, affaticamento e nausea.

Pur avendo approvato metreleptin, tuttavia, l’Fda ha però stabilito che solo una piccola parte dei pazienti affetti dalla malattia potrà giovare del farmaco. AstraZeneca aveva richiesto l’indicazione per i pazienti con lipodistrofia parziale, una condizione che a livello mondiale colpisce alcune migliaia di persone.

Ma le autorità regolatorie americane hanno approvato metreleptin solo per i pazienti con la forma generalizzata della malattia, che sono molti meno di quelli con la forma parziale. Questi pazienti, nati con una produzione nulla o scarsa di peptina vanno incontro a una elevata incidenza di diabete di tipo 2 ed elevati livelli di trigliceridi e acidi grassi. Di conseguenza, si sono molto ridotte anche le prospettive economiche del farmaco, passate dagli iniziali $300 ml previsti a un cifra di molto inferiore.

Pur avendo approvato il farmaco, tra l’altro in una indicazione ben più ristretta di quanto richiesto dall’azienda l’agenzia americana ha richiesto ad AstraZeneca la conduzione di 7 studi post marketing e di un ottavo trial per capire l’eventuale sviluppo di anticorpi diretti contri il farmaco e il livello di safety della terapia.

Ma AstraZeneca non si da per vita e fa sapere che intende lavorare di concerto con l’agenzia americana per identificare i pazienti più appropriati per il farmaco.

Metreleptin è un analogo sintetico della leptina ed è stato originariamente sviluppato dalla società farmaceutica Amylin, poi acquisita da Bristol-Myers collaborazione con AstraZeneca. Adesso i diritti sul farmaco sono passati interamente ad AstraZeneca come conseguenza del disimpegno di Bristol dalla joint venture formata con la multinazionale britannica. Per fare sua a quita di Bristol, Astra ha pagato circa 4 miliardi di dollari.

Non sarà certo metreleptin il farmaco chiave di questo accordo, ma bensì dapagliflozin, un nuovo SGLT2 inibitore le ci vendite al picco sono stimate fra i 600 milioni e $1,5 miliardi.

Leggi il comunicato originale dell'FDA.

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