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OssMalattieRare Accordo tra Gilead e Scholar Rock, per trovare una terapia per la #steatoepatite non alcolica (NASH) e altre malattie fibrotiche, patologie per le quali non esistono ancora farmaci approvati. bit.ly/2MgxY0V pic.twitter.com/0pph61FS7S
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OssMalattieRare Secondo gli studiosi dell'Università di Yale, tra i pazienti con anomalie nel gene KLHL7 ci sono abbastanza sintomi in comune per definire una nuova malattia multisistemica: la sindrome #PERCHING . #RareDiseases #MalattieRare bit.ly/2T71vgp pic.twitter.com/yxnfY6hSke
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OssMalattieRare Si parlerà anche di #malattierare , con un focus sulla #lipodistrofia a “Bimbi dei Miracoli" in programma dal 25 al 27 gennaio 2019 presso il palazzo dei Congressi di Pisa. #BimbiDeiMiracoli bit.ly/2SZAJGt pic.twitter.com/hqEMeJzTG4
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OssMalattieRare Il 19 Gennaio si terrà a Verona la presentazione del libro “La sabbia negli occhi”. Un viaggio dell’anima tra ricordi ed emozioni. @ANIMaSS05 #SindromediSj%C3%B6gren #RareDiseases bit.ly/2RPStGZ
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OssMalattieRare Il farmaco ha dimostrato di ridurre il tempo di normalizzazione della conta piastrinica nei pazienti affetti da #porpora trombotica trombocitopenica acquisita. bit.ly/2APR09M pic.twitter.com/NLJU1Ye2id
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Si tratta di metreleptin, un analogo dell’ormone umano leptina

Un farmaco sperimentale potrebbe essere in grado di ridurre i livelli di glucosio e trigliceridi nel sangue dei pazienti affetti da lipodistrofia, una malattia molto rara caratterizzata da perdita di grasso sottocutaneo e  accumulo, invece,  in alcuni organi. Si tratta di metreleptin, un analogo dell’ormone umano della leptina, prodotto da  Amilyn Pharmaceuticals.  I risultati dello studio, coordinato da Elif Oral, sono stati presentati al recente meeting annuale della Endocrine Society a Huston, Texas.

Per il farmaco è stato presentato un protocollo di accesso allargato per il farmaco.  "L'analisi dei dati presentati nei pazienti con rare forme di lipodistrofia ha dimostrato che il farmaco ha abbassato i livelli di glicemia e dei trigliceridi nel sangue” ha dichiarato Elif Oral – “Nei pazienti con lipodistrofia, il grasso si accumula nel sangue e in organi come fegato e muscoli, e può comportare complicanze mortali quali diabete insulino-resistente e ipertrigliceridemia. Se sarà approvato, metreleptin sarà la prima terapia specifica per il trattamento del diabete e dell’ipertrigliceridemia nei pazienti con lipodistrofia ereditaria o acquisita”.

La lipodistrofia è una malattia rara che secondo le stime interessa appena alcune migliaia di persone al mondo. Si tratta di una malattia potenzialmente fatale, caratterizzata da una condizione del tessuto adiposo anormale. Esistono varie forme di lipodistrofia, tra quelle rare segnaliamo la lipodistrofia parziale acquisita, Lipodistrofia congenita di Berardinelli-Seip, Lipodistrofia generalizzata acquisita, Lipodistrofia parziale familiare associata a mutazioni di PPARG, Lipodistrofia parziale familiare, tipo Dunnigan. La lipodistrofia è inoltre è una condizione che si manifesta nell’AIDS.

La notizia è stata diffusa dalla stessa Amilyn Pharmaceuticals con un comunicato stampa.

 

Lipodistrofia, un farmaco è in grado di ridurre i livelli di glucosio e trigliceridi nel sangue

Si tratta di metreleptin, un analogo dell’ormone umano leptina

Un farmaco sperimentale potrebbe essere in grado di ridurre i livelli di glucosio e trigliceridi nel sangue dei pazienti affetti da lipodistrofia, una malattia molto rara caratterizzata da perdita di grasso sottocutaneo e accumulo, invece, in alcuni organi. Si tratta di metreleptin, un analogo dell’ormone umano della leptina, prodotto da Amilyn Pharmaceuticals . I risultati dello studio, coordinato da Elif Oral, sono stati presentati al recente meeting annuale della Endocrine Society a Huston, Texas. Per il farmaco è stato presentato un protocollo di accesso allargato per il farmaco. "L'analisi dei dati presentati nei pazienti con rare forme di lipodistrofia ha dimostrato che il farmaco ha abbassato i livelli di glicemia e dei trigliceridi nel sangue” ha dichiarato Elif Oral – “Nei pazienti con lipodistrofia, il grasso si accumula nel sangue e in organi come fegato e muscoli, e può comportare complicanze mortali quali diabete insulino-resistente e ipertrigliceridemia. Se sarà approvato, metreleptin sarà la prima terapia specifica per il trattamento del diabete e dell’ipertrigliceridemia nei pazienti con lipodistrofia ereditaria o acquisita”.

La lipodistrofia è una malattia rara che secondo le stime interessa appena alcune migliaia di persone al mondo. Si tratta di una malattia potenzialmente fatale, caratterizzata da una condizione del tessuto adiposo anormale. Esistono varie forme di lipodistrofia, tra quelle rare segnaliamo la lipodistrofia parziale acquisita http://www.orpha.net/consor/cgi-bin/OC_Exp.php?lng=IT&Expert=79087.0, Lipodistrofia congenita di Berardinelli-Seip http://www.orpha.net/consor/cgi-bin/OC_Exp.php?Expert=528&lng=IT, Lipodistrofia generalizzata acquisita http://www.orpha.net/consor/cgi-bin/OC_Exp.php?lng=IT&Expert=79086, Lipodistrofia parziale familiare associata a mutazioni di PPARG http://www.orpha.net/consor/cgi-bin/OC_Exp.php?Expert=79083&lng=IT, Lipodistrofia parziale familiare, tipo Dunnigan http://www.orpha.net/consor/cgi-bin/OC_Exp.php?lng=IT&Expert=2348. La lipodistrofia è inoltre è una condizione che si manifesta nell’AIDS.

La notizia è stata diffusa dalla stessa Amilyn Pharmaceuticals con un comunicato stampa http://amln.client.shareholder.com/releasedetail.cfm?ReleaseID=686328



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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