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OssMalattieRare Secondo gli studiosi dell'Università di Yale, tra i pazienti con anomalie nel gene KLHL7 ci sono abbastanza sintomi in comune per definire una nuova malattia multisistemica: la sindrome #PERCHING . #RareDiseases #MalattieRare bit.ly/2T71vgp pic.twitter.com/yxnfY6hSke
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OssMalattieRare Il 19 Gennaio si terrà a Verona la presentazione del libro “La sabbia negli occhi”. Un viaggio dell’anima tra ricordi ed emozioni. @ANIMaSS05 #SindromediSj%C3%B6gren #RareDiseases bit.ly/2RPStGZ
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Le sperimentazioni ISABELA 1 e 2 vedranno arruolati 1.500 pazienti in tutto il mondo

Mechelen (BELGIO) – Il primo paziente con fibrosi polmonare idiopatica (IPF) ha ricevuto il farmaco GLPG1690 all'interno del programma di sviluppo clinico globale, di Fase III, denominato ISABELA. Ad annunciarlo è stata l'azienda farmaceutica Galapagos NV. “La notizia di oggi dimostra ancora una volta il nostro impegno per il rapido avanzamento del nostro franchising IPF, inclusi gli studi ISABELA e PINTA. Siamo entusiasti per il riscontro ricevuto dai siti partecipanti e dagli esperti, che sottolinea la necessità di nuovi trattamenti per affrontare i rimanenti, grandi bisogni insoddisfatti nella IPF”, ha detto il dr. Walid Abi-Saab, Chief Medical Officer di Galapagos.

La fibrosi polmonare idiopatica (IPF) è una malattia fibrotica dei polmoni, cronica e inesorabilmente progressiva, che colpisce in genere gli adulti di età superiore ai 40 anni. Ci sono circa 200.000 pazienti con IPF negli Stati Uniti e in Europa, e si prevede che il numero cresca man mano che la diagnosi migliorerà. La prognosi clinica dei pazienti con IPF è infausta, poiché la sopravvivenza media alla diagnosi è di 2-4 anni. Ad oggi non è stata ancora trovata una cura per l'IPF e l'attuale strategia di trattamento mira a rallentare la progressione della malattia e a migliorare la qualità di vita dei pazienti.

GLPG1690 è una piccola molecola sperimentale, un inibitore selettivo dell'autotassina, brevettato da Galapagos. Nello studio di Fase IIa FLORA, i pazienti in trattamento con GLPG1690 hanno mostrato un miglioramento nella capacità vitale forzata (FVC) dopo 12 settimane, con un incoraggiante profilo di sicurezza del farmaco. GLPG1690 ha ricevuto la designazione di farmaco orfano per l'IPF dalla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti e dalla Commissione Europea (CE).

Il programma di Fase III ISABELA è costituito da due studi clinici, ISABELA 1 e ISABELA 2, e arruolerà in totale 1.500 pazienti con IPF. Il reclutamento sarà a livello mondiale, con una percentuale significativa di pazienti negli Stati Uniti e in Europa. I pazienti continueranno con il loro standard di cura e saranno randomizzati per ricevere GLPG1690 o placebo. L'endpoint primario sarà il tasso di declino della FVC (in mL) fino alla settimana 52. Le valutazioni secondarie includeranno ospedalizzazioni legate all'apparato respiratorio, mortalità, qualità di vita e sicurezza e tollerabilità del farmaco.

Tutti i pazienti continueranno il loro trattamento fino a quando l'ultimo paziente nel rispettivo studio avrà completato 52 settimane di trattamento. Pertanto, alcuni pazienti rimarranno nello studio per un periodo considerevolmente più lungo di 52 settimane. Questo approccio consentirà la valutazione di eventi clinici meno frequenti, che sono altrimenti difficili da valutare in studi convenzionali della durata di un anno. Clicca qui per ulteriori informazioni sulla partecipazione al programma ISABELA.

Galapagos è una società impegnata nella scoperta e nello sviluppo di piccole molecole con nuove modalità d'azione, tre delle quali stanno mostrando risultati promettenti per i pazienti e sono attualmente in fase avanzata di sviluppo per diverse malattie. La pipeline di Galapagos comprende molecole in via di studio per infiammazione, fibrosi, osteoartrosi e altre indicazioni. L'ambizione di Galapagos è quella di diventare un'azienda biofarmaceutica leader a livello mondiale, focalizzata sulla scoperta, lo sviluppo e la commercializzazione di farmaci innovativi.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

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