Ultimi Tweets

OssMalattieRare
OssMalattieRare Accordo tra Gilead e Scholar Rock, per trovare una terapia per la #steatoepatite non alcolica (NASH) e altre malattie fibrotiche, patologie per le quali non esistono ancora farmaci approvati. bit.ly/2MgxY0V pic.twitter.com/0pph61FS7S
1 day ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Secondo gli studiosi dell'Università di Yale, tra i pazienti con anomalie nel gene KLHL7 ci sono abbastanza sintomi in comune per definire una nuova malattia multisistemica: la sindrome #PERCHING . #RareDiseases #MalattieRare bit.ly/2T71vgp pic.twitter.com/yxnfY6hSke
1 day ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Si parlerà anche di #malattierare , con un focus sulla #lipodistrofia a “Bimbi dei Miracoli" in programma dal 25 al 27 gennaio 2019 presso il palazzo dei Congressi di Pisa. #BimbiDeiMiracoli bit.ly/2SZAJGt pic.twitter.com/hqEMeJzTG4
2 days ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Il 19 Gennaio si terrà a Verona la presentazione del libro “La sabbia negli occhi”. Un viaggio dell’anima tra ricordi ed emozioni. @ANIMaSS05 #SindromediSj%C3%B6gren #RareDiseases bit.ly/2RPStGZ
2 days ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Il farmaco ha dimostrato di ridurre il tempo di normalizzazione della conta piastrinica nei pazienti affetti da #porpora trombotica trombocitopenica acquisita. bit.ly/2APR09M pic.twitter.com/NLJU1Ye2id
2 days ago.

Roche ha annunciato che in occasione del Congresso internazionale 2018 della European Respiratory Society (ERS), tenutosi dal 15 al 19 settembre a Parigi, in Francia, sono stati presentati nuovi dati real world relativi a Esbriet (pirfenidone) che rafforzano i benefici apportati per il trattamento della fibrosi polmonare idiopatica (IPF). Questi risultati vanno a sommarsi al crescente corpus di evidenze indicanti che l’efficacia di pirfenidone nella pratica clinica quotidiana è in linea con quanto osservato negli studi randomizzati.

Pirfenidone ha dimostrato di contribuire a preservare la funzionalità polmonare e a migliorare l’aspettativa di vita delle persone con IPF attraverso il rallentamento della progressione della malattia. L’efficacia e la sicurezza di pirfenidone nella IPF sono state appurate in cinque sperimentazioni cliniche internazionali, randomizzate e in doppio cieco, condotte su oltre 1.700 pazienti. L’esposizione cumulativa stimata per pirfenidone nell’arco di oltre sette anni di pratica clinica in tutto il mondo si attesta a 100.000 anni-paziente, il che ne riflette il profilo di efficacia e sicurezza ben definito nel contesto reale.

I risultati dello studio IRENE, sottomessi come late-breaking abstract al congresso ERS, sono stati accettati come oral presentation. Lo studio IRENE consiste in un’analisi osservazionale e retrospettiva dei pazienti trattati con pirfenidone nella pratica clinica in Italia. I pazienti che hanno proseguito il trattamento con pirfenidone per almeno 6 mesi (n = 379) sono stati inclusi nell’analisi da cui è emerso che soltanto il 10,5% e il 16% dei pazienti hanno evidenziato un declino della capacità polmonare rispettivamente a sei mesi e un anno, definito da una riduzione della capacità vitale forzata FVC superiore al 10%. Lo studio IRENE intendeva inoltre stabilire se l’efficacia di pirfenidone variasse in base a sesso, età, presenza di enfisema o di un pattern possible all’HRCT. L’analisi ha dimostrato che l’efficacia di pirfenidone nel ritardare la progressione della malattia è risultata costante in tutti i sottogruppi predefiniti, compresi i pazienti con enfisema o pattern possible all’HRCT.

“Questi nuovi dati presentati al congresso ERS garantiscono ai pazienti e ai rispettivi medici che l’efficacia e la tollerabilità di pirfenidone nella real life sono in linea con i solidi dati clinici che ne hanno avvalorato l’approvazione”, ha dichiarato il professor Carlo Vancheri, Ordinario di Malattie Respiratorie, Università degli Studi di Catania e Direttore del Centro di Riferimento Regionale per le Interstiziopatie Polmonari e Malattie Rare del polmone, AOU "Policlinico Vittorio Emanuele" di Catania. “I dati ricavati dalle sperimentazioni registrative e dalle analisi real world avallano ulteriormente l’uso di pirfenidone come opzione terapeutica consolidata per il trattamento di una vasta gamma di pazienti affetti da IPF da lieve a moderata, indipendentemente dall’età, dal sesso o da altre caratteristiche”.

“Siamo orgogliosi dei dati presentati durante il congresso dell’ERS su pirfenidone, un’ulteriore conferma dell’efficacia di questo trattamento per la fibrosi polmonare idiopatica”, afferma Alessandra Ghirardini, Roche Rare Diseases Medical Unit Head. “Da oggi, anche in Italia le persone con IPF potranno beneficare della nuova formulazione in compresse che permette di ridurre il numero di somministrazioni giornaliere a sostegno di una migliore gestione della terapia”.

Oltre allo studio IRENE, altri dati tratti dal registro osservazionale PROOF, che include pazienti provenienti da Belgio e Lussemburgo, hanno evidenziato che durante i 24 mesi di follow-up la funzionalità polmonare è rimasta in gran parte stabile per la maggioranza dei pazienti trattati con pirfenidone. I risultati osservati sono pienamente in linea con quelli delle sperimentazioni di Fase III.

I dati presentati al congresso ERS 2018 includono anche uno studio retrospettivo condotto su pazienti affetti da malattie fibrotiche polmonari, IPF compresa, afferenti allo Swedish National Patient Register. I risultati hanno evidenziato che, all’interno della sottocoorte di pazienti affetti da IPF (n = 270), l’aderenza media al trattamento con pirfenidone si è attestata al 100% a dimostrare la generale volontà dei pazienti di assumere il medicinale.

I benefici di pirfenidone sono così ampiamente dimostrati nell’ambito degli studi clinici, come la riduzione del rischio di ricoveri ospedalieri per cause respiratorie e di mortalità per ogni causa.

Articoli correlati



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


News



© Osservatorio Malattie Rare 2015 | Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.
Testata giornalistica iscritta al ROC, n.20188, ai sensi dell'art.16 L.62/2001 | Testata registrata presso il Tribunale di Roma - 296/2011 - 4 Ottobre
Direttore Responsabile: Ilaria Ciancaleoni Bartoli - Via Varese, 46 - 00185 Roma | P.iva 02991370541


Website by Digitest | Hosting ServerPlan



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni