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OssMalattieRare Accordo tra Gilead e Scholar Rock, per trovare una terapia per la #steatoepatite non alcolica (NASH) e altre malattie fibrotiche, patologie per le quali non esistono ancora farmaci approvati. bit.ly/2MgxY0V pic.twitter.com/0pph61FS7S
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OssMalattieRare Secondo gli studiosi dell'Università di Yale, tra i pazienti con anomalie nel gene KLHL7 ci sono abbastanza sintomi in comune per definire una nuova malattia multisistemica: la sindrome #PERCHING . #RareDiseases #MalattieRare bit.ly/2T71vgp pic.twitter.com/yxnfY6hSke
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OssMalattieRare Si parlerà anche di #malattierare , con un focus sulla #lipodistrofia a “Bimbi dei Miracoli" in programma dal 25 al 27 gennaio 2019 presso il palazzo dei Congressi di Pisa. #BimbiDeiMiracoli bit.ly/2SZAJGt pic.twitter.com/hqEMeJzTG4
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OssMalattieRare Il 19 Gennaio si terrà a Verona la presentazione del libro “La sabbia negli occhi”. Un viaggio dell’anima tra ricordi ed emozioni. @ANIMaSS05 #SindromediSj%C3%B6gren #RareDiseases bit.ly/2RPStGZ
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OssMalattieRare Il farmaco ha dimostrato di ridurre il tempo di normalizzazione della conta piastrinica nei pazienti affetti da #porpora trombotica trombocitopenica acquisita. bit.ly/2APR09M pic.twitter.com/NLJU1Ye2id
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CAMBRIDGE (USA) – Aegerion Pharmaceuticals ha annunciato di aver stipulato un accordo definitivo con AstraZeneca per l'acquisizione di Myalept (metreleptin per iniezione), un farmaco orfano che è indicato per trattare le complicanze da carenza di leptina in pazienti con lipodistrofia generalizzata.
Myalept è il primo e unico prodotto approvato negli Stati Uniti per il trattamento della lipodistrofia generalizzata, e ha la designazione di farmaco orfano negli Stati Uniti, nell’Unione Europea e in Giappone. Myalept è un ricombinante analogo della leptina umana, indicato negli Stati Uniti in aggiunta alla dieta come terapia sostitutiva per il trattamento delle complicanze della carenza di leptina in pazienti con lipodistrofia generalizzata congenita o acquisita.

In base ai termini dell’accordo, Aegerion pagherà ad AstraZeneca 325 milioni di dollari per acquisire i diritti a livello mondiale per sviluppare, produrre e commercializzare Myalept, soggetto ad una licenza di distribuzione esistente con Shionogi che copre il Giappone, la Corea del Sud e Taiwan. La transazione non comprende il trasferimento di alcun dipendente o impianto di AstraZeneca.

Luca Miels, Vice Presidente Esecutivo, settore Global Product and Strategy Portfolio di AstraZeneca, ha dichiarato: “La lipodistrofia generalizzata è una malattia rara con significative necessità mediche insoddisfatte che può avere un impatto su ogni aspetto della salute di un paziente. Myalept è la prima terapia che fornisce una vera opzione per trattare le complicanze di questa malattia, e siamo lieti che i pazienti potranno beneficiare del suo progresso con Aegerion, che è una società con esperienza nelle malattie rare. La cessione di Myalept rafforza la nostra attenzione sulle priorità strategiche fondamentali, e ci consentirà di concentrare le nostre risorse nelle aree di malattia in cui possiamo fare la differenza più grande per i pazienti”.

Marc Beer, Amministratore Delegato di Aegerion, ha dichiarato: “Il profilo terapeutico di Myalept è idealmente in linea con l’impegno di Aegerion di portare terapie innovative per i pazienti affetti da malattie rare. Abbiamo intenzione di applicare l’esperienza di prima mano della nostra squadra per portare una nuova terapia per una rara dislipidemia nei pazienti che hanno già avuto alternative terapeutiche inadeguate. Ci aspettiamo che l’affare Myalept sia altamente sinergico con le nostre operazioni in corso”.

L’operazione di cessione è soggetta alle condizioni di chiusura, compreso l’ottenimento del nulla osta antitrust della US Federal Trade Commission. Le due aziende prevedono di completare la transazione nel gennaio 2015.

La lipodistrofia generalizzata consiste in una serie rara di sindromi che vengono ereditate o acquisite attraverso una risposta autoimmune e che sono caratterizzate da perdita di tessuto adiposo, di solito da sotto la pelle. La ragione di fondo è un deficit di leptina, che porta ad una incapacità di immagazzinare trigliceridi in normali depositi di grasso. Questo porta spesso a grave resistenza all’insulina e diabete, grave ipertrigliceridemia con un concomitante aumento del rischio di pancreatite acuta e steatosi epatica, che può portare a cirrosi.

Ulteriori informazioni su Myaleptrems.com
Leggi il comunicato ufficiale di Aegerion in lingua inglese.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

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