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OssMalattieRare Accordo tra Gilead e Scholar Rock, per trovare una terapia per la #steatoepatite non alcolica (NASH) e altre malattie fibrotiche, patologie per le quali non esistono ancora farmaci approvati. bit.ly/2MgxY0V pic.twitter.com/0pph61FS7S
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OssMalattieRare Secondo gli studiosi dell'Università di Yale, tra i pazienti con anomalie nel gene KLHL7 ci sono abbastanza sintomi in comune per definire una nuova malattia multisistemica: la sindrome #PERCHING . #RareDiseases #MalattieRare bit.ly/2T71vgp pic.twitter.com/yxnfY6hSke
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OssMalattieRare Si parlerà anche di #malattierare , con un focus sulla #lipodistrofia a “Bimbi dei Miracoli" in programma dal 25 al 27 gennaio 2019 presso il palazzo dei Congressi di Pisa. #BimbiDeiMiracoli bit.ly/2SZAJGt pic.twitter.com/hqEMeJzTG4
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OssMalattieRare Il 19 Gennaio si terrà a Verona la presentazione del libro “La sabbia negli occhi”. Un viaggio dell’anima tra ricordi ed emozioni. @ANIMaSS05 #SindromediSj%C3%B6gren #RareDiseases bit.ly/2RPStGZ
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OssMalattieRare Il farmaco ha dimostrato di ridurre il tempo di normalizzazione della conta piastrinica nei pazienti affetti da #porpora trombotica trombocitopenica acquisita. bit.ly/2APR09M pic.twitter.com/NLJU1Ye2id
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Il farmaco orfano è di Genzyme e presto dovrebbe arrivare in commercio in Italia

Il farmaco che viene ora utilizzato per aiutare i pazienti affetti da mieloma multiplo e linfoma definiti ‘scarsi mobilizzatori’ è un farmaco orfano, ed ha questo riconoscimento sia in Europa che negli Usa. Si chiama plerixafor ed è una molecola indicata per migliorare la mobilizzazione delle cellule staminali per il prelievo e il successivo trapianto autologo in pazienti affetti da linfoma e mieloma multiplo. Nell’Unione Europea plerixafor è indicata per l’uso in associazione al fattore di stimolazione delle colonie granulocitarie (G-CSF) per consentire il rilascio delle cellule staminali ematopoietiche (cellule capaci di ricostruire la normale funzionalità del midollo osseo).

La molecola permette il trasferimento di queste cellule dal midollo osseo al circolo ematico (processo denominato mobilizzazione), da dove possono essere prelevate. In questo modo, si aumentano le probabilità per i pazienti di poter essere sottoposti con successo al trapianto.
Plerixafor è stata sperimentata in due studi di fase 3 randomizzati, in doppio cieco, con placebo, in pazienti affetti da linfoma non-Hodgkin e mieloma multiplo. Questi pazienti hanno ricevuto plerixafor in combinazione con G-CSF oppure placebo in combinazione con G-CSF. Gli studi hanno dimostrato che plerixafor in combinazione con G-CSF ha determinato un incremento del numero di pazienti che hanno raggiunto sia il livello minimo sia quello target di cellule staminali mobilizzate in un numero inferiore di sessioni di aferesi. Ciò ha consentito ad un numero più e
levato di pazienti di poter procedere al trapianto, nonché una più precisa previsione degli esiti e delle tempistiche del processo di aferesi. I dati di follow-up della durata di un anno hanno inoltre dimostrato che le percentuali di stabilità del trapianto tra il gruppo trattato con plerixafor in combinazione con G-CSF e il gruppo trattato con placebo in combinazione G-CSF sono analoghe.
Plerixafor ha ricevuto lo status di farmaco orfano nell’Unione Europea e negli Stati Uniti. Nel vecchio Continente è stato già largamente utilizzato (oltre 1.000 pazienti trattati) attraverso programmi di uso compassionevole su pazienti che non avevano risposto positivamente ai trattamenti standard, non raggiungendo quindi un numero di cellule mobilizzate sufficienti, o che, in base a specifici indicatori, facevano prevedere il fallimento dei trattamenti stessi.
Dopo l’inserimento della Commissione Tecnico Scientifica dell’AIFA nell’elenco dei medicinali erogabili a totale carico del SSN secondo la legge 648/96, l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio in Italia di Mozobil, come definita dal regime di rimborsabilità e prezzo, è attesa nel terzo trimestre 2011.

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

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