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OssMalattieRare Secondo gli studiosi dell'Università di Yale, tra i pazienti con anomalie nel gene KLHL7 ci sono abbastanza sintomi in comune per definire una nuova malattia multisistemica: la sindrome #PERCHING . #RareDiseases #MalattieRare bit.ly/2T71vgp pic.twitter.com/yxnfY6hSke
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OssMalattieRare Si parlerà anche di #malattierare , con un focus sulla #lipodistrofia a “Bimbi dei Miracoli" in programma dal 25 al 27 gennaio 2019 presso il palazzo dei Congressi di Pisa. #BimbiDeiMiracoli bit.ly/2SZAJGt pic.twitter.com/hqEMeJzTG4
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OssMalattieRare Il 19 Gennaio si terrà a Verona la presentazione del libro “La sabbia negli occhi”. Un viaggio dell’anima tra ricordi ed emozioni. @ANIMaSS05 #SindromediSj%C3%B6gren #RareDiseases bit.ly/2RPStGZ
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OssMalattieRare Il farmaco ha dimostrato di ridurre il tempo di normalizzazione della conta piastrinica nei pazienti affetti da #porpora trombotica trombocitopenica acquisita. bit.ly/2APR09M pic.twitter.com/NLJU1Ye2id
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Milano – Celgene Corporation ha annunciato i risultati dello studio di Fase III AUGMENT, che dimostrano come lenalidomide (Revlimid®) in combinazione con rituximab abbia comportato una superiore sopravvivenza libera da progressione (PFS) nei pazienti con linfoma indolente recidivante/refrattario rispetto ai pazienti trattati con rituximab più placebo. I dati sono stati illustrati da John Leonard, nel corso di una presentazione orale, al 60° meeting annuale dell'American Society of Hematology (ASH), che si è svolto a inizio dicembre 2018 a San Diego (California).

Lo studio clinico internazionale, di Fase III, randomizzato e in doppio cieco, ha valutato l'efficacia e la sicurezza della combinazione sperimentale R² (lenalidomide più rituximab) rispetto a rituximab più placebo (R-placebo) in pazienti (n=358) con linfoma follicolare (n=295) e linfoma della zona marginale (n=63) recidivante/refrattario. Nello studio, il braccio trattato con R² ha dimostrato un miglioramento statisticamente significativo nell'endpoint primario di sopravvivenza libera da progressione (PFS), valutato da un comitato di revisione indipendente, rispetto al braccio trattato con R-placebo. La PFS media è stata di 39,4 mesi per i pazienti trattati con R²  contro i 14,1 mesi per i pazienti trattati con R-placebo.

“I dati dello studio AUGMENT, con R² che ha più che raddoppiato la sopravvivenza libera da progressione rispetto a rituximab in monoterapia, rappresentano una possibile nuova ed importante opzione di trattamento per i pazienti con linfoma follicolare o della zona marginale recidivante/refrattario”, dichiara John Leonard, ricercatore responsabile dello studio AUGMENT, The Richard T. Silver Distinguished Professor of Hematology and Medical Oncology e Direttore del Joint Clinical Trials Office presso Weill Cornell Medicine, che ha anche prestato attività di consulenza per Celgene.

La sopravvivenza globale (OS), un endpoint secondario, ha mostrato un trend positivo in termini di miglioramento nel braccio R² rispetto al braccio di controllo (gli eventi letali sono stati, rispettivamente, 16 e 26). Il tasso di OS a due anni è stato del 93% per i pazienti trattati con R² e dell'87% per i pazienti trattati con R-placebo.

Il tasso di risposta globale (ORR), altro endpoint secondario, è stato del 78% (n=138) nel braccio R² rispetto al 53% (n=96) del braccio R-placebo, secondo il comitato di revisione indipendente. La durata della risposta (DoR) è risultata notevolmente aumentata per R² rispetto a R-placebo, con una DoR mediana di, rispettivamente, 37 e 22 mesi.

L'evento avverso (AE) più frequente nel braccio R² è stata la neutropenia (58%). Altri AE comunemente osservati in oltre il 20% dei pazienti includono diarrea (31% nel braccio R²; 23% nel braccio R-placebo), stipsi (rispettivamente 26% e 14%), tosse (23% e 17%) e affaticamento (22% e 18%). Gli eventi avversi riferiti con maggior frequenza (>10%) nel braccio R² sono stati neutropenia, stipsi, leucopenia, anemia, trombocitopenia e riacutizzazione della sintomatologia tumorale (tumor flare reaction). Nel corso dello studio AUGMENT non sono stati osservati risultati inattesi in termini di sicurezza.

“Questi dati rappresentano una nuova, potenziale strategia di trattamento per i pazienti con linfomi non Hodgkin indolenti recidivanti/refrattari”, dichiara Alise Reicin, Presidente del Global Clinical Development di Celgene. “Stiamo anticipando al primo trimestre 2019 la presentazione delle richieste di autorizzazione, per consentire ai pazienti di accedere il prima possibile a questa importante combinazione”.

L'utilizzo di lenalidomide, in monoterapia o in combinazione con altri agenti, non è al momento approvato in nessun Paese nel trattamento del linfoma follicolare né in quello del linfoma della zona marginale.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

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