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OssMalattieRare Secondo gli studiosi dell'Università di Yale, tra i pazienti con anomalie nel gene KLHL7 ci sono abbastanza sintomi in comune per definire una nuova malattia multisistemica: la sindrome #PERCHING . #RareDiseases #MalattieRare bit.ly/2T71vgp pic.twitter.com/yxnfY6hSke
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OssMalattieRare Si parlerà anche di #malattierare , con un focus sulla #lipodistrofia a “Bimbi dei Miracoli" in programma dal 25 al 27 gennaio 2019 presso il palazzo dei Congressi di Pisa. #BimbiDeiMiracoli bit.ly/2SZAJGt pic.twitter.com/hqEMeJzTG4
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OssMalattieRare Il 19 Gennaio si terrà a Verona la presentazione del libro “La sabbia negli occhi”. Un viaggio dell’anima tra ricordi ed emozioni. @ANIMaSS05 #SindromediSj%C3%B6gren #RareDiseases bit.ly/2RPStGZ
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OssMalattieRare Il farmaco ha dimostrato di ridurre il tempo di normalizzazione della conta piastrinica nei pazienti affetti da #porpora trombotica trombocitopenica acquisita. bit.ly/2APR09M pic.twitter.com/NLJU1Ye2id
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Se approvato dalla Commissione Europea, il farmaco potrà essere usato nei casi di grave trombocitopenia

La compagnia farmaceutica Shionogi & Co. ha annunciato che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato l’autorizzazione all’immissione in commercio del farmaco lusutrombopag (S-888711) per il trattamento della trombocitopenia grave nei pazienti adulti con epatopatia cronica (CLD) che necessitano di procedure invasive. Il parere definitivo sull'approvazione spetta ora alla Commissione Europea, che esprimerà una decisione tenendo in considerazione le raccomandazioni del CHMP.

L’epatopatia cronica (CLD) è un problema importante di sanità pubblica, che colpisce approssimativamente 29 milioni di persone in Europa, risultando una delle cause crescenti di morbilità e mortalità nel mondo. La trombocitopenia è la complicazione ematologica più comune in questa patologia epatica, e si manifesta in più del 78% dei pazienti affetti dalla malattia. La trombocitopenia grave è meno comune, presente nell’11% dei pazienti con CLD. Nei pazienti con trombocitopenia grave che richiedono una procedura invasiva elettiva esiste un aumentato rischio di sanguinamento e conseguente necessità di copertura piastrinica, che attualmente avviene attraverso trasfusioni di concentrati piastrinici.

La domanda di autorizzazione all'immissione in commercio per il lusutrombopag si basa su due fondamentali studi clinici randomizzati di Fase III, L-PLUS1 e L-PLUS2, nei quali 312 pazienti affetti da CLD con trombocitopenia grave ed eleggibili ad una procedura invasiva, hanno ricevuto o il lusutrombopag o il placebo una volta al giorno per sette giorni. Il lusutrombopag ha raggiunto gli endpoint primari e secondari, con risultati statisticamente significativi.

Durante lo studio L-PLUS1, il 75.5% (38/49) dei pazienti a cui è stato somministrato lusutrombopag non ha avuto necessità di una trasfusione di piastrine prima della principale procedura invasiva o di una terapia di salvataggio per sanguinamento nella settimana post-intervento, rispetto al 12,5% (6/48) che ha assunto placebo (P<0.0001).

Durante lo studio L-PLUS2, il 64.8% (70/108) dei pazienti trattati con lusutrombopag non ha avuto necessità di trasfusione di piastrine prima della procedura invasiva principale o terapia di salvataggio per sanguinamento nella settimana post-intervento, contro il 29% (31/107) dei pazienti trattati con placebo (P< 0.0001).

Le reazioni avverse più comuni sono state emicrania, nausea, trombosi venosa portale ed eruzioni cutanee; la frequenza della trombosi venosa portale è risultata comparabile fra i gruppi sottoposti ai due diversi trattamenti, lusutrombopag e placebo.

Il dottor John Keller, Chief Executive Officer di Shionogi Europa, ha affermato: “Questa opinione positiva del CHMP rappresenta un traguardo importante per tutti coloro che sono affetti da malattia epatica cronica in Europa, offrendo, nei casi di trombocitopenia grave, una possibilità di trattamento ben tollerata ed efficace per la gestione di procedure invasive. Un passo in avanti verso questi pazienti”.

Lusutrombopag, già approvato negli Stati Uniti e in Giappone, è un piccolo agonista molecolare del recettore della trombopoietina umana che attiva la produzione di piastrine endogene, da assumere per via orale una compressa al giorno per sette giorni. La UK Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency (MHRA), agenzia regolatoria inglese dei farmaci, ha riconosciuto per lusutrombopag la designazione di Promising Innovative Medicine (PIM), confermandone il potenziale per i pazienti con CLD e con trombocitopenia grave sottoposti a procedure invasive.



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Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

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