Ultimi Tweets

OssMalattieRare
OssMalattieRare Accordo tra Gilead e Scholar Rock, per trovare una terapia per la #steatoepatite non alcolica (NASH) e altre malattie fibrotiche, patologie per le quali non esistono ancora farmaci approvati. bit.ly/2MgxY0V pic.twitter.com/0pph61FS7S
1 day ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Secondo gli studiosi dell'Università di Yale, tra i pazienti con anomalie nel gene KLHL7 ci sono abbastanza sintomi in comune per definire una nuova malattia multisistemica: la sindrome #PERCHING . #RareDiseases #MalattieRare bit.ly/2T71vgp pic.twitter.com/yxnfY6hSke
1 day ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Si parlerà anche di #malattierare , con un focus sulla #lipodistrofia a “Bimbi dei Miracoli" in programma dal 25 al 27 gennaio 2019 presso il palazzo dei Congressi di Pisa. #BimbiDeiMiracoli bit.ly/2SZAJGt pic.twitter.com/hqEMeJzTG4
2 days ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Il 19 Gennaio si terrà a Verona la presentazione del libro “La sabbia negli occhi”. Un viaggio dell’anima tra ricordi ed emozioni. @ANIMaSS05 #SindromediSj%C3%B6gren #RareDiseases bit.ly/2RPStGZ
2 days ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Il farmaco ha dimostrato di ridurre il tempo di normalizzazione della conta piastrinica nei pazienti affetti da #porpora trombotica trombocitopenica acquisita. bit.ly/2APR09M pic.twitter.com/NLJU1Ye2id
2 days ago.

Milano – La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha accettato di esaminare in via prioritaria (priority review) la domanda di registrazione supplementare (supplemental Biologics License Application - sBLA) per dupilumab nei pazienti adolescenti (12-17 anni) con dermatite atopica moderata-grave non adeguatamente controllata con terapie topiche o per i quali questi trattamenti sono sconsigliati dallo specialista. Attualmente, non vi sono farmaci biologici sistemici approvati dalla FDA per il trattamento di questi pazienti. La decisione della FDA è attesa entro l’11 marzo 2019.

La domanda di registrazione supplementare è supportata dai dati dello studio registrativo di Fase III che ha valutato l’efficacia e la sicurezza di dupilumab in monoterapia nei pazienti adolescenti con dermatite atopica moderata-grave. I risultati sono stati presentati a settembre 2018 al Congresso della European Academy of Dermatology and Venereology (EADV).

Dupilumab inibisce contemporaneamente l’attività delle interleuchine IL-4 e IL-13, che contribuiscono in maniera importante all'infiammazione di tipo 2, una risposta sistemica che gioca un ruolo chiave nella dermatite atopica moderata-grave.

Dupilumab è attualmente approvato negli Stati Uniti per il trattamento di pazienti adulti con dermatite atopica moderata-grave non adeguatamente controllata con terapie topiche oppure quando queste non siano raccomandate. Sono oltre 60.000, a oggi, gli adulti statunitensi con questa forma della patologia in trattamento con dupilumab. Sempre negli Stati Uniti, il farmaco è approvato anche come trattamento aggiuntivo di mantenimento in pazienti adulti e adolescenti (età uguale o maggiore a 12 anni) con asma moderato-grave con fenotipo eosinofilo oppure con asma dipendente da corticosteroidi orali.

Nel 2016 la FDA ha designato dupilumab come "Terapia fortemente innovativa" (Breakthrough Therapy) per il trattamento della dermatite atopica moderata-grave (adolescenti 12-17 anni) e grave (bambini 6 mesi-11 anni) non adeguatamente controllata con farmaci topici.

Nell’Unione Europea, dupilumab è approvato da settembre 2017 per il trattamento di adulti con dermatite atopica da moderata a grave candidati alla terapia sistemica; è inoltre autorizzato in alti Paesi nel mondo, tra cui Canada e Giappone.

Per quanto riguarda l’Italia, dupilumab è autorizzato per la commercializzazione da settembre 2018 e AIFA ne ha riconosciuto l’innovatività: è il primo farmaco dermatologico non oncologico a essere inserito nell’elenco dei farmaci innovativi. Dupilumab è rimborsato per il trattamento della dermatite atopica grave in pazienti adulti per i quali il trattamento con ciclosporina risulta essere controindicato, inefficace o non tollerato.

La sicurezza e l'efficacia di dupilumab in pazienti adolescenti con dermatite atopica sono ancora in corso di valutazione da parte delle autorità regolatorie.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


News



© Osservatorio Malattie Rare 2015 | Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.
Testata giornalistica iscritta al ROC, n.20188, ai sensi dell'art.16 L.62/2001 | Testata registrata presso il Tribunale di Roma - 296/2011 - 4 Ottobre
Direttore Responsabile: Ilaria Ciancaleoni Bartoli - Via Varese, 46 - 00185 Roma | P.iva 02991370541


Website by Digitest | Hosting ServerPlan



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni