Il farmaco è già usato per la SLA, ma in passato aveva deluso nei pazienti con SMA

Per l’atrofia muscolare spinale ad oggi non esiste un trattamento terapeutico. Volendo per il momento escludere il trapianti di cellule staminali mesenchimali, per il quale non esistono evidenze scientifiche, si tratta a tutti gli effetti di una patologia orfana di terapia.


Una nuova ricerca, pubblicata sul Journal of Neuroscience, sostiene però che il riluzolo (farmaco attualmente indicato per la Sla), ha dimostrato degli effetti positivi, su due differenti modelli animali di SMA. Sembra che sia in grado di migliorare la funzione neuromuscolare e la mobilità, riattivando i canali del potassio e agendo su alcuni particolari neuroni.

In passato il riluzolo era già stato testato come terapia su alcuni pazienti affetti da Sma, senza fornire risultati significativi. La Prof.ssa Anne Hart, autrice dello studio e neuroscienziata della Brown University, sostiene però che questa azione positiva del riluzolo possa essere utile per il futuro sviluppo di una terapia farmacologica.

Articoli correlati

Seguici sui Social

Iscriviti alla Newsletter

Iscriviti alla Newsletter per ricevere Informazioni, News e Appuntamenti di Osservatorio Malattie Rare.

Sportello Legale OMaR

Tumori pediatrici: dove curarli

Tutti i diritti dei talassemici

Le nostre pubblicazioni

Malattie rare e sibling

30 giorni sanità

Speciale Testo Unico Malattie Rare

Guida alle esenzioni per le malattie rare

Partner Scientifici

Media Partner


Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni