Famiglie SMA: "I bambini SMA1 meritano chiarezza e non commiserazione, il Ministro ci aiuti a rendere disponibili i dati"

Sul controverso 'metodo Stamina', potenzialmente in grado di 'guarire' pazienti affetti da SMA, atrofia muscolare spinale, non è stata fatta ancora chiarezza. Se da un lato i media si stanno interessando sempre di più al caso, che è stato pubblicamente dibattuto la scorsa settimana grazie al Corriere della Sera, dall'altro le famiglie dei piccoli pazienti con malattie rare e incurabili continuano a porsi delle domande che ad oggi rimangono senza risposta.

Per questo motivo Famiglie SMA Onlus, associazione italiana dei pazienti SMA, ha inoltrato un appello al Ministro Balduzzi, che riportiamo integralmente di seguito.

Gentilissimo Ministro,
l’Associazione Famiglie SMA riunisce la maggioranza dei familiari e dei pazienti affetti da SMA, atrofia muscolare spinale, oggi, forse, più nota come la “malattia di Celeste”. Molti dei nostri genitori hanno conosciuto o affrontano quotidianamente la forma più grave della patologia: l’atrofia muscolare spinale di tipo 1.
Questa forma della malattia, fortemente invalidante, come è ormai noto, indebolisce progressivamente i muscoli respiratori e quelli della deglutizione rendendo impossibile ai nostri piccoli, oltre che i movimenti, soprattutto respirare e mangiare autonomamente; nei casi più gravi la malattia può per questo essere mortale.

Dal contenuto di alcune trasmissioni e da articoli sulla carta stampata, emerge la gravissima affermazione che la SMA1 sia sempre incompatibile con la vita, facendo immaginare che all’indomani di una diagnosi di SMA1, l’unica strada possibile sia quella di inserirsi nella trafila giudiziaria legata al Metodo Stamina, ovvero che attualmente si stia sperimentando una cura per la SMA, avversata immotivatamente dal mondo scientifico. Questo non corrisponde al vero e può mettere davvero a rischio la sopravvivenza del bambino stesso.
Noi non vogliamo entrare nel merito del protocollo Vannoni, esistono organi competenti in merito, ma con le attuali conoscenze ed in mancanza di certezze e dati oggettivi possiamo solo consigliare una posizione di assoluta cautela e prudenza.
La cosa principale che un nuovo genitore deve fare, è entrare immediatamente in contatto con un medico esperto di SMA dal quale conoscere le possibilità che possono essere date al bambino e avere una corretta formazione sulla gestione della sua quotidianità. Vorremmo anche sottolineare che ogni bambino SMA1 ha una sua forma peculiare, che spesso ha delle caratteristiche ed un’evoluzione propria e che è scorretto paragonare due piccoli dalla forma apparentemente simile al momento della diagnosi.

Già dal 2011, quando iniziò questa vicenda, consigliamo le nostre famiglie di non abbandonare gli ormai canonici percorsi ventilatori e fisioterapici, che hanno dimostrato ampiamente di aumentare la durata e la qualità della vita in casi di SMA1 e di far riferimento a quei centri medici la cui esperienza è ormai inoppugnabile. La nostra associazione sta attualmente concentrando tutta la sua forza economica nello spingere l’avvicinarsi di una cura basata su una ricerca etica e indiscutibile e nel miglioramento della vita quotidiana dei pazienti SMA.

Ci sono, infatti, alcuni trials (che ricordiamo essere esperimenti su molecole in corso di studio per accertarne la sicurezza sull’uomo e non farmaci disponibili) su cure 'promettenti' che partiranno nell’arco di brevissimo tempo, disegnando un quadro che era finora insperato.
Oggi, dato l’ampio eco sui media televisivi e della carta stampata, corredata da notizie spesso erronee e fuorvianti, ci rivolgiamo direttamente a Lei per permetterci di fare definitiva chiarezza su questa vicenda.
Le nostre famiglie stanno vivendo con estrema trepidazione queste giornate e pur non alzando i toni e non scendendo in piazza hanno lo stesso diritto di altre ad avere le loro risposte.

Siamo genitori e pazienti che vivono quotidianamente il rapporto con questa terribile malattia e proprio per questo siamo realmente vicini a tutte le famiglie che vivono lo stesso dramma; ci rendiamo però conto che in questo momento dobbiamo delle risposte alla nostra comunità, in attesa che i ricercatori rendano fruibile una terapia sicura.

Già dal 2011 chiediamo, e ci viene negata, la documentazione medica sulla metodologia di Stamina; lo scorso anno abbiamo interpellato anche i medici degli Spedali Civili di Brescia che ci hanno risposto che la documentazione era vincolata dal segreto istruttorio.
Chiediamo quindi oggi al Ministro della Salute di poter intercedere per rendere accessibili e fruibili:
- il metodo completo della preparazione delle cellule;
- il protocollo clinico pubblico come da normativa vigente;
- il Follow up e le cartelle dei pazienti trattati, i cui dati possono anche essere opportunamente oscurati nel rispetto della legge sulla privacy;
- la metodologie e le scale di misurazione con cui questi miglioramenti sono stati accertati; e di poter organizzare una commissione medica di esperti super partes, che valutino tutta la documentazione acquisita e che ci possano finalmente permettere di porre la parola fine su questa dolorosa vicenda.
Certi di una cortese e sollecita risposta porgiamo distinti.

Il Consiglio Direttivo di Famiglie SMA Onlus

Per ulteriori informazioni www.famigliesma.org