LOVANIO (BELGIO) – In tempi di difficoltà economica e finanziaria, i governi stanno cercando di contenere la spesa farmaceutica, concentrandosi sui farmaci efficaci rispetto ai costi. A causa dei loro prezzi elevati e della difficoltà di dimostrarne l'efficacia in piccole popolazioni di pazienti, i farmaci orfani sono spesso percepiti come non in grado di soddisfare il valore soglia di rimborso tradizionale.
Ma ora uno studio belga apparso sul Journal of Clinical Pharmacy and Therapeutics ha smentito questa ipotesi, fornendo una panoramica delle evidenze disponibili sul rapporto costo-efficacia dei farmaci orfani.
Gli autori, un gruppo di ricercatori del Dipartimento di Scienze Farmaceutiche e Farmacologiche della Katholieke Universiteit di Lovanio (Belgio), hanno incluso nell'analisi tutti i farmaci orfani elencati come autorizzati sul sito web dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) il 21 novembre 2013. Le analisi costi-utilità (CUA) sono state identificate tramite una ricerca nel Registro Analisi Costo-Efficacia del Tufts Medical Center e in Embase, e per ognuna di esse è stata raccolta una serie di variabili.
La ricerca ha identificato 23 articoli sul registro Tufts e 167 articoli su Embase. L'analisi finale ha compreso 45 analisi costo-utilità e 61 rapporti incrementali di costo-utilità (ICUR) per 19 farmaci orfani. Di tutti gli ICUR, il 16,3% era correlato ai farmaci dominanti (ossia più efficaci e meno costosi di quelli confrontati), il 70,5% riguardava farmaci che sono più efficaci, ma ad un costo più elevato, e il 13,1% era legato ai farmaci dominati (cioè meno efficaci e più costosi di quelli confrontati).
L'ICUR medio complessivo è stato di 40.242 euro per QALY (Quality Adjusted Life Years, un'unità di misura che combina la durata della vita con la qualità della stessa). L'ICUR minimo è stato di 6.311 euro per QALY e l'ICUR massimo di 974.917 euro per QALY.
Questo studio dimostra che i farmaci orfani sono in grado di soddisfare le soglie di rimborso tradizionali. Considerando una soglia di 30.000 euro per QALY, in questo studio dieci farmaci soddisfacevano la soglia, su un totale di 19 farmaci orfani per i quali erano disponibili i dati (il 52,6%). Fino a quindici farmaci orfani (il 78,9%) sarebbero ammissibili al rimborso se la soglia considerata fosse di 80.000 euro per QALY.
Seguici sui Social